Der 10. M\u00e4rz 2023 ist ein sehr wichtiges Datum f\u00fcr die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten.<\/p>\n\n\n\n
Trofinetide wurde von der FDA f\u00fcr die Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom zugelassen und ist damit die allererste Behandlung f\u00fcr das Rett-Syndrom. Rett-Syndrom<\/a>. Das Medikament, das unter dem Namen Daybue\u2122 vermarktet wird, soll bis Ende April 2023 in den USA f\u00fcr Patienten ab 2 Jahren im Handel erh\u00e4ltlich sein.<\/p>\n\n\n\n Trofinetid ist ein Tripeptid, das von einem Protein namens Insulin-\u00e4hnlicher Wachstumsfaktor 1 (IGF-1) abgeleitet ist. Es kann oral verabreicht werden. Das Medikament w\u00fcrde Entz\u00fcndungen hemmen und die Kommunikation zwischen den Neuronen im Gehirn verbessern, die bei Menschen mit Rett-Syndrom beeintr\u00e4chtigt ist. Klinische Studien der Phase III haben gezeigt, dass Trofinetid verschiedene Symptome des Rett-Syndroms verbessert, darunter die soziale Kommunikation, das Verhalten und die Funktion der H\u00e4nde.<\/p>\n\n\n\n