{"id":22829,"date":"2023-12-16T21:12:50","date_gmt":"2023-12-16T21:12:50","guid":{"rendered":"https:\/\/dupmecp2.eu\/huidagene-una-promettente-tecnologia-crispr-cas13-da-shanghai-cina\/"},"modified":"2024-01-31T12:43:10","modified_gmt":"2024-01-31T12:43:10","slug":"huidagene-una-promettente-tecnologia-crispr-cas13-da-shanghai-cina","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dupmecp2.eu\/de\/huidagene-una-promettente-tecnologia-crispr-cas13-da-shanghai-cina\/","title":{"rendered":"Huidagene: eine vielversprechende CRISPR-CAS13-Technologie aus Shanghai (Cina)"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Huidagene Therapeutics \u00e8 un'azienda biotecnologica basata a Shangai e New Jersey, attiva nella scoperta e sviluppo di nuove medicine basate sulla tecnologia CRISPR. L'azienda si focalizza su malattie muscolari, oftalmiche e neurologiche.<\/p>\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Huidagene sviluppato HG204, un vettore virale associato ad un adenovirus (AAV) che rilascia un innovativo complesso CRISPR-Cas13 nelle cellule. Ebenso wurde es f\u00fcr das MECP2-Gen-Duplikat-Syndrom entwickelt, <strong>HG204 mira a regolare la sovraproduzione della proteina MeCP2 inducendo la degradazione dell'RNA MECP2 in eccesso.<\/strong> Questo innovativo candido farmaco ha il potenziale per curare la Sindrome da Duplicazione del gene MECP2 con una sola somministrazione.<\/p>\n\n<div style=\"height:25px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La nostra organizzazione ha avuto discussioni produttive con i dirigenti di Huidagene per approfondire la conoscenza di questa tecnologia innovativa e capire cosa rappresenti per il futuro. <strong>Preclinici studi che utilizzano HG204 in un modello di topo umanizzato hanno dimostrato una significativa riduzione della proteina MeCP2 e un'inversione dei sintomi.<\/strong> Oltre al fatto che questi risultati siano incoraggianti, rappresentano anche la seconda prova della reversibilit\u00e0 dei sintomi della sindrome si se interviene a regolare i livelli di proteina MECP2 (come precedentemente dimostrato dal Prof.ssa H. Zoghbi e dal suo team tramite la somministrazione di un ASO).<\/p>\n\n<div style=\"height:25px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Huidagene sta attualmente concludendo gli studi preclinici su HG204 e si sta preparando per un trial clinico su pazienti in Cina, che dovrebbe iniziare nell'estate del 2024. <\/strong>Wenn diese Studie positiv ausf\u00e4llt, plant Huidagene, in den Jahren 2025-2026 klinische Trials in anderen L\u00e4ndern, wie den Vereinigten Staaten und Europa, durchzuf\u00fchren.<\/p>\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><br\/>Am 31. Oktober wurde HG204 von der FDA (Food and Drug Administration, Gesundheitsbeh\u00f6rde der Vereinigten Staaten) als Arzneimittel f\u00fcr seltene p\u00e4diatrische Erkrankungen oder als orfanohaltiges Arzneimittel eingestuft. Questa designazione regolamentare rappresenta un primo passo verso un studio clinico al di fuori della Cina e consentir\u00e0 una revisione accelerata del dossier durante il processo di registrazione del farmaco. Sebbene la notizia sia stata del tutto inaspettata, porta ulteriore speranza alla comunit\u00e0.<\/p>\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La nostra squadra rimarr\u00e0 in contatto con Huidagene e terr\u00e0 aggiornata la nostra comunit\u00e0 su qualsiasi nuovo sviluppo.<\/p>\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large is-resized\"><img decoding=\"async\" data-src=\"https:\/\/dupmecp2.eu\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/Huidagene_Pipeline_2023_white-edited.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-22144 lazyload\" style=\"--smush-placeholder-width: 1920px; --smush-placeholder-aspect-ratio: 1920\/1080;width:840px;height:auto\" src=\"data:image\/svg+xml;base64,PHN2ZyB3aWR0aD0iMSIgaGVpZ2h0PSIxIiB4bWxucz0iaHR0cDovL3d3dy53My5vcmcvMjAwMC9zdmciPjwvc3ZnPg==\" \/><\/figure>\n\n<div class=\"wp-block-buttons is-layout-flex wp-block-buttons-is-layout-flex\">\n<div class=\"wp-block-button\"><a class=\"wp-block-button__link has-background wp-element-button\" href=\"https:\/\/www.huidagene.com\/new\/news\/48\" style=\"border-radius:16px;background-color:#f7a13c\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Vai al comunicato stampa<\/a><\/div>\n<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Huidagene Therapeutics \u00e8 un&rsquo;azienda biotecnologica basata a Shangai e New Jersey, attiva nella scoperta e sviluppo di nuove medicine basate sulla tecnologia CRISPR. 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Il candidato farmaco HG204 ha dimostrato una significativa riduzione della proteina MeCP2 e un&#039;inversione dei sintomi.\" \/>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/dupmecp2.eu\/de\/huidagene-una-promettente-tecnologia-crispr-cas13-da-shanghai-cina\/?lang=it\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"de_DE\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"Huidagene: una promettente tecnologia CRISPR-CAS13 da Shanghai (Cina) - DupMECP2\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"Una nuova potenziale prospettiva per il trattamento della Sindrome da Duplicazione di MECP2 con il sistema CRISPR-Cas13 di Huidagene. 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