{"id":22829,"date":"2023-12-16T21:12:50","date_gmt":"2023-12-16T21:12:50","guid":{"rendered":"https:\/\/dupmecp2.eu\/huidagene-una-promettente-tecnologia-crispr-cas13-da-shanghai-cina\/"},"modified":"2024-01-31T12:43:10","modified_gmt":"2024-01-31T12:43:10","slug":"huidagene-una-promettente-tecnologia-crispr-cas13-da-shanghai-cina","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dupmecp2.eu\/de\/huidagene-una-promettente-tecnologia-crispr-cas13-da-shanghai-cina\/","title":{"rendered":"Huidagene: eine vielversprechende CRISPR-CAS13-Technologie aus Shanghai (Cina)"},"content":{"rendered":"<p>Huidagene Therapeutics \u00e8 un&rsquo;azienda biotecnologica basata a Shangai e New Jersey, attiva nella scoperta e sviluppo di nuove medicine basate sulla tecnologia CRISPR. L&rsquo;azienda si focalizza su malattie muscolari, oftalmiche e neurologiche.<\/p>\n\n<p>Huidagene ha sviluppato HG204, un vettore virale associato ad un adenovirus (AAV) che rilascia un innovativo complesso CRISPR-Cas13 nelle cellule. Appositamente progettato per la sindrome di duplicazione del gene MECP2, <strong>HG204 mira a regolare la sovraproduzione della proteina MeCP2 inducendo la degradazione dell&rsquo;RNA MECP2 in eccesso.<\/strong> Questo innovativo candidato farmaco ha il potenziale per curare la Sindrome da Duplicazione del gene MECP2 con una sola somministrazione.<\/p>\n\n<div style=\"height:25px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n<p>La nostra organizzazione ha avuto discussioni produttive con i dirigenti di Huidagene per approfondire la conoscenza di questa tecnologia innovativa e capire cosa rappresenti per il futuro. <strong>Studi preclinici che utilizzano HG204 in un modello di topo umanizzato hanno dimostrato una significativa riduzione della proteina MeCP2 e un&rsquo;inversione dei sintomi.<\/strong> Oltre al fatto che questi risultati siano incoraggianti, rappresentano anche la seconda prova della reversibilit\u00e0 dei sintomi della sindrome se si interviene a regolare i livelli di proteina MECP2 (come precedentemente dimostrato dal Prof.ssa H. Zoghbi e dal suo team tramite la somministrazione di un ASO).<\/p>\n\n<div style=\"height:25px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n<p><strong>Huidagene sta attualmente concludendo gli studi preclinici su HG204 e si sta preparando per un trial clinico su pazienti in Cina, che dovrebbe iniziare nell&rsquo;estate del 2024. <\/strong>Se questo studio risulter\u00e0 positivo, Huidagene prevede di condurre trials clinici in altri paesi, come gli Stati Uniti e l&rsquo;Europa, nel 2025-2026.<\/p>\n\n<p><br\/>Il 31 ottobre, la FDA (Food and Drug Administration, l&rsquo;autorit\u00e0 sanitaria degli Stati Uniti) ha conferito a HG204 le designazioni sia di farmaco per malattia pediatrica rara che di farmaco orfano. Questa designazione regolamentare rappresenta un primo passo verso uno studio clinico al di fuori della Cina e consentir\u00e0 una revisione accelerata del dossier durante il processo di registrazione del farmaco. Sebbene la notizia sia stata del tutto inaspettata, porta ulteriore speranza alla comunit\u00e0.<\/p>\n\n<p>La nostra squadra rimarr\u00e0 in contatto con Huidagene e terr\u00e0 aggiornata la nostra comunit\u00e0 su qualsiasi nuovo sviluppo.<\/p>\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large is-resized\"><img decoding=\"async\" data-src=\"https:\/\/dupmecp2.eu\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/Huidagene_Pipeline_2023_white-edited.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-22144 lazyload\" style=\"--smush-placeholder-width: 1920px; --smush-placeholder-aspect-ratio: 1920\/1080;width:840px;height:auto\" src=\"data:image\/svg+xml;base64,PHN2ZyB3aWR0aD0iMSIgaGVpZ2h0PSIxIiB4bWxucz0iaHR0cDovL3d3dy53My5vcmcvMjAwMC9zdmciPjwvc3ZnPg==\" \/><\/figure>\n\n<div class=\"wp-block-buttons is-layout-flex wp-block-buttons-is-layout-flex\">\n<div class=\"wp-block-button\"><a class=\"wp-block-button__link has-background wp-element-button\" href=\"https:\/\/www.huidagene.com\/new\/news\/48\" style=\"border-radius:16px;background-color:#f7a13c\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Vai al comunicato stampa<\/a><\/div>\n<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Huidagene Therapeutics \u00e8 un&rsquo;azienda biotecnologica basata a Shangai e New Jersey, attiva nella scoperta e sviluppo di nuove medicine basate sulla tecnologia CRISPR. 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