![\"\"](\"https:\/\/dupmecp2.eu\/wp-content\/uploads\/2024\/04\/Huidagene_visit-02.2024-edited.jpg\")
<\/figure>\n\n\n\nAlvin und seine medizinische Leiterin von MDS, Dr. Gloria Tang, pr\u00e4sentierten die Details der CRISPR-Cas13 RNA-Editing-Technologie f\u00fcr das MECP2-Duplikationssyndrom<\/em>mit der Bezeichnung HG204. Die vielversprechenden Daten und vorl\u00e4ufigen Ergebnisse aus Toxizit\u00e4tsstudien an nicht-menschlichen Primaten haben zu einer spannenden Entwicklung gef\u00fchrt. Die klinische MDS-Studie des Unternehmens, deren Beginn urspr\u00fcnglich f\u00fcr die zweite Jahresh\u00e4lfte 2024 geplant war, hat bereits die Genehmigung der Ethikkommissionen von zwei Krankenh\u00e4usern erhalten und soll noch vor Jahresende MDS-Patienten aufnehmen.<\/p>\n\n\n\n Dies ist eine fantastische Nachricht f\u00fcr die MDS-Gemeinschaft. Die bevorstehende klinische HG204-MDS-Studie mit dem Namen \"HERO\" wird zun\u00e4chst mindestens vier Patienten behandeln, die ein Jahr lang engmaschig \u00fcberwacht werden. Die erste Phase dieser Studie wird in China durchgef\u00fchrt. Die weitere Aufnahme von Patienten in China wird von den ersten vorl\u00e4ufigen Ergebnissen der Interventionsstudie abh\u00e4ngen.<\/p>\n\n\n\n HuidaGene hat bereits bedeutende Fortschritte bei der beh\u00f6rdlichen Zulassung gemacht und sich zwei FDA-Zulassungen (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) und Orphan Drug Designation (ODD)) f\u00fcr HG204 zur Behandlung von MECP2 Duplikationssyndrom. Sie haben auch Kontakt mit der FDA und der EMA f\u00fcr weitere Studien in den USA und Europa aufgenommen. <\/p>\n\n\n\n Es war ein Privileg, pers\u00f6nlich mit Alvin und Gloria sprechen zu k\u00f6nnen. Wir sind begeistert, Teil dieser Reise zu sein und freuen uns darauf, unsere Gemeinschaft \u00fcber die Fortschritte dieser potenziell lebensver\u00e4ndernden Technologie auf dem Laufenden zu halten.<\/p>\n\n\n\n <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" En f\u00e9vrier 2024, David Covini, pr\u00e9sident de DupMECP2, a visit\u00e9 l’entreprise de biotechnologie HuidaGene Therapeutics \u00e0 Shanghai. Cette visite a \u00e9t\u00e9 une occasion unique de rencontrer une \u00e9quipe dynamique dont […]<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":25367,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[7],"tags":[],"class_list":["post-25235","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-actualite"],"yoast_head":"\n