Geschrieben von David, \u00fcberpr\u00fcft von Ionis<\/p>\n\n\n\n
Nach der j\u00fcngsten Ank\u00fcndigung von Ionis \u00fcber die bevorstehende klinische Studie m\u00f6chten wir weitere Informationen \u00fcber diese Studie zur Verf\u00fcgung stellen. F\u00fcr Familien, die erw\u00e4gen, ihr Kind an einer klinischen Pr\u00fcfung teilnehmen zu lassen, ist es besonders wichtig zu wissen, was eine klinische Pr\u00fcfung ist, insbesondere im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten wie dem MECP2-Gen-Duplikationssyndrom (MDS). <\/p>\n\n\n\n
Eine klinische Studie (oder therapeutische Studie) ist eine Art von Forschung, die neue Behandlungsmethoden untersucht und deren Sicherheit und Auswirkungen auf den Menschen bewertet. Klinische Studien sind h\u00e4ufig Teil eines umfassenderen klinischen Entwicklungsprogramms. Ein klinisches Entwicklungsprogramm ist eine Reihe von klinischen Pr\u00fcfungen, die in abgestuften Phasen (d. h. von Phase 1 bis Phase 3) durchgef\u00fchrt werden, um festzustellen, ob potenzielle neue Medikamente oder Behandlungen sowohl ausreichend sicher als auch erheblich wirksam sind. <\/p>\n\n\n\n
Im Fall von MDS wird Ionis bald eine erste klinische Studie zur Bewertung einer potenziellen neuen Behandlung namens ION440 einleiten. Die ATTUNE-Studie wurde von Ionis auf clinicaltrials.gov mit dem offiziellen Titel \"A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome\" angek\u00fcndigt. <\/p>\n\n\n\n
Lassen Sie uns entschl\u00fcsseln, was das bedeutet.<\/p>\n\n\n\n
Phase-1-2-Versuch :<\/strong> Phase 1 stellt die erste Verabreichung eines Arzneimittels an Menschen dar (oft auch als \"first-in-human\"-Test bezeichnet). Phase 1 dient in erster Linie dazu, die Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit des Pr\u00fcfpr\u00e4parats in verschiedenen Dosen zu ermitteln; sie ist in der Regel klein und relativ schnell. In Phase-2-Studien werden weitere Nachweise f\u00fcr die Sicherheit erbracht, indem die Auswirkungen des neuen Arzneimittels auf eine gr\u00f6\u00dfere Anzahl von Menschen und \u00fcber einen l\u00e4ngeren Zeitraum untersucht werden. H\u00e4ufig versuchen die Forscher in Phase-2-Studien, einschlie\u00dflich ATTUNE, auch zu verstehen, wie die Menschen auf verschiedene Dosen des Pr\u00fcfmedikaments reagieren. Die ATTUNE-Studie ist eine Kombination aus Phase-1- und Phase-2-Studien. <\/p>\n\n\n\n Randomisiert, doppelblind, Sham-kontrolliert :<\/strong> Das bedeutet, dass die Teilnehmer zuf\u00e4llig zugewiesen werden, entweder die Behandlung mit ION440 oder eine Scheinbehandlung (keine Injektion, aber das gleiche Sedierungsverfahren wie in der Behandlungsgruppe) im Verh\u00e4ltnis 3:1 zu erhalten (3 Patienten, die ION440 erhalten, erhalten 1 Patienten, der ein Placebo erh\u00e4lt). Weder die Teilnehmer noch die Forscher wussten, wer die echte Behandlung und wer die Scheinbehandlung (Sham) erhielt. <\/p>\n\n\n\n Eine Kontrollgruppe (hier die \"Sham\"-Gruppe) wird h\u00e4ufig verwendet, wenn (1) die Anzeichen und Symptome der Krankheit von Person zu Person unterschiedlich sind (2) die nat\u00fcrliche Entwicklung der Studienpopulation in der Studie begrenzt ist (3) die Ziele der klinischen Studie auf eine Weise definiert werden k\u00f6nnen, die als subjektiv oder anf\u00e4llig f\u00fcr Verzerrungen angesehen werden k\u00f6nnte, und (4) das Verst\u00e4ndnis daf\u00fcr, wie die rekrutierte Population auf bestimmte Arten von Verfahren reagieren wird, eingeschr\u00e4nkt ist, wie die Sedierung und die Lumbalpunktion, die zur Verabreichung von ION440 erforderlich sind, nur begrenzt.<\/p>\n\n\n\n Multiple Ascending Dose (MAD) :<\/strong> Das bedeutet, dass die Forscher verschiedenen Gruppen von Teilnehmern steigende Dosen des Medikaments verabreichen, um die Menge des Medikaments zu bestimmen, die sicher verabreicht werden kann.<\/p>\n\n\n\n Teil 1 und Teil 2 der Pr\u00fcfung :<\/strong> ATTUNE ist in zwei Teile gegliedert. Alle Personen, die in den Test aufgenommen werden, beginnen mit Teil 1. Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik :<\/strong> Diese Kriterien definieren die Ziele der Phase-1-2-Studie f\u00fcr ION440, indem sie bewerten, ob oder welche Nebenwirkungen nach der Verabreichung von ION440 beobachtet werden k\u00f6nnen, was der K\u00f6rper mit ION440 macht und was ION440 mit dem menschlichen K\u00f6rper macht.<\/p>\n\n\n\n Ein- und Ausschlusskriterien : <\/strong>Dies sind die Regeln, die bestimmen, wer an der klinischen Pr\u00fcfung teilnehmen darf. In dieser Studie m\u00fcssen die Teilnehmer beispielsweise m\u00e4nnlich und zwischen 2 und 65 Jahre alt sein, eine best\u00e4tigte Diagnose des MECP2-Genduplikationssyndroms haben und in der Lage sein, alle Verfahren der Studie zu befolgen. Auch bestimmte Bedingungen k\u00f6nnen eine Person von der Teilnahme abhalten, z. B. wenn sie an einer komplexen Form des Syndroms leidet, bestimmte Gesundheitsprobleme hat oder mit anderen Medikamenten behandelt wird. <\/p>\n\n\n\n Es ist wichtig zu beachten, dass die Teilnahme an einer klinischen Pr\u00fcfung freiwillig ist und die Familien jederzeit aussteigen k\u00f6nnen, wenn sie der Meinung sind, dass dies nicht im Interesse ihres Kindes ist.<\/p>\n\n\n\n Beginn der Studie : <\/strong>Der gesch\u00e4tzte Starttermin f\u00fcr ATTUNE ist August 2024. Dieser Zeitplan kann sich jedoch in Abh\u00e4ngigkeit von regulatorischen Schritten \u00e4ndern, wie z. B. der Genehmigung durch die Ethikkommission, der Unterzeichnung von Vertr\u00e4gen und anderen spezifischen Genehmigungen, die in jedem Krankenhaus, in dem die Studie durchgef\u00fchrt wird, erforderlich sind. Die Einschreibung der Patienten wird beginnen, sobald alle Genehmigungen von Ionis und dem Krankenhaus unterzeichnet wurden.<\/p>\n\n\n\n Denken Sie daran, dass klinische Studien f\u00fcr die Weiterentwicklung des medizinischen Wissens und die Suche nach neuen Behandlungsmethoden von entscheidender Bedeutung sind und dass sie f\u00fcr Einzelpersonen und Familien, die von seltenen Krankheiten betroffen sind, Hoffnung bedeuten.<\/p>\n\n\n\n ION440 ist ein experimentelles Medikament, das in keinem Land f\u00fcr die Vermarktung zur Behandlung irgendeiner Krankheit, einschlie\u00dflich des MECP2-Genduplikationssyndroms, zugelassen ist.<\/p>\n\n\n\n Wir bereiten derzeit ein ausf\u00fchrliches Webinar \u00fcber klinische Studien und ATTUNE vor. Die Ver\u00f6ffentlichung ist f\u00fcr Ende September 2024 geplant. Stay tuned \ud83d\ude09.<\/strong><\/p>\n\n\n\n
Im ersten Teil werden 75 % der Teilnehmer ION440 erhalten und 25 % werden etwa 36 Wochen lang eine Scheinbehandlung (Sham) erhalten. Nachdem Ionis die Sicherheitsbewertung im ersten Teil der Studie erfolgreich abgeschlossen hat, erhalten die Teilnehmer, die den ersten Teil der Studie abgeschlossen haben, die M\u00f6glichkeit, in der Erweiterungsphase (LTE), dem sogenannten zweiten Teil, 156 Wochen lang ION440 zu erhalten. <\/p>\n\n\n\n