{"id":32747,"date":"2025-02-18T10:35:16","date_gmt":"2025-02-18T09:35:16","guid":{"rendered":"https:\/\/dupmecp2.eu\/debut-du-recruitment-des-patients-pour-attune\/"},"modified":"2025-07-23T10:27:23","modified_gmt":"2025-07-23T08:27:23","slug":"attune-recruitment","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dupmecp2.eu\/de\/attune-recruitment\/","title":{"rendered":"Startschuss der Rekrutierung f\u00fcr die klinische ATTUNE Studie"},"content":{"rendered":"

Die ATTUNE-Studie ist eine klinische Phase-1\/2-Studie, die von Ionis gesponsert wird. Ziel ist die Untersuchung von ION440, einer neuartigen Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Therapie, die die Ursache des MECP2-Duplikationssyndroms (MDS) direkt adressieren soll. <\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Die Rekrutierung von Patient:innen f\u00fcr die bahnbrechende ATTUNE-Studie hat offiziell begonnen! Der erste Studienstandort \u00f6ffnete im November 2024 am Baylor College of Medicine in Houston, Texas (USA). Ende Januar 2025 folgte ein zweiter Standort in Minnesota (USA). Weitere Standorte in den USA und weltweit sollen bald hinzukommen. <\/p>\n\n\n\n

<\/div>\n\n\n\n

Studien\u00fcberblick<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Die ATTUNE-Studie ist die erste klinische Pr\u00fcfung, bei der ION440 am Menschen getestet wird. Die ASO-Therapie zielt darauf ab, die MECP2-mRNA-Spiegel bei Menschen mit MDS zu reduzieren und damit die \u00dcberexpression des MECP2-Gens, die Ursache der Symptome, zu behandeln. <\/p>\n\n\n\n

In pr\u00e4klinischen Studien zeigte dieser Ansatz vielversprechende Ergebnisse. Experimente mit Mausmodellen f\u00fcr MDS belegten, dass die ASO-Therapie die MECP2-Spiegel wirksam reduzierte, Krankheitssymptome linderte und dabei keine schwerwiegenden Nebenwirkungen verursachte. Diese Erkenntnisse, die vor fast zehn Jahren ver\u00f6ffentlicht wurden, haben in der MDS-Gemeinschaft gro\u00dfe Hoffnungen geweckt. <\/p>\n\n\n\n

<\/div>\n\n\n\n
\n
Zur Publikation<\/a><\/div>\n<\/div>\n\n\n\n
<\/div>\n\n\n\n

Die klinische Studie wird m\u00e4nnliche Teilnehmer im Alter von 2 bis 65 Jahren mit einer best\u00e4tigten Diagnose des MECP2-Duplikationssyndroms einschlie\u00dfen. Die Studie ist in zwei Phasen unterteilt:\nTeil 1 (Steigende Mehrfachdosierung) dauert f\u00fcr jeden Teilnehmer 36 Wochen. In dieser Phase werden die Teilnehmer zuf\u00e4llig entweder mit ION440 oder einem Scheinverfahren behandelt. Nach Abschluss von Teil 1 kann ein Teilnehmer in Teil 2 (Langzeitverl\u00e4ngerung) \u00fcbergehen und f\u00fcr bis zu 156 Wochen ION440 erhalten. <\/p>\n\n\n\n

Jeder Teilnehmer folgt einem detaillierten Zeitplan, der eine anf\u00e4ngliche Screening-Phase, die Verabreichung von ION440 und eine Nachbeobachtungsphase umfasst, um Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und erste Hinweise auf die Wirksamkeit der potenziellen Behandlung zu bewerten. Die Teilnehmer werden nacheinander in verschiedene Kohorten aufgenommen, wobei jede Kohorte eine unterschiedliche Dosierung von ION440 erh\u00e4lt. <\/p>\n\n\n\n

Weitere Informationen zum Studienprotokoll und zum Gesamtdesign der Studie finden Sie in folgenden Ressourcen: <\/p>\n\n\n\n