{"id":15745,"date":"2023-03-12T19:22:19","date_gmt":"2023-03-12T19:22:19","guid":{"rendered":"https:\/\/dupmecp2.eu\/erste-zugelassene-behandlung-fuer-das-rett-syndrom-eine-moegliche-hoffnung-fuer-patienten-mit-mecp2-genduplikation-syndrom\/"},"modified":"2023-07-06T19:53:20","modified_gmt":"2023-07-06T19:53:20","slug":"erste-zugelassene-behandlung-fuer-das-rett-syndrom-eine-moegliche-hoffnung-fuer-patienten-mit-mecp2-genduplikation-syndrom","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dupmecp2.eu\/el\/erste-zugelassene-behandlung-fuer-das-rett-syndrom-eine-moegliche-hoffnung-fuer-patienten-mit-mecp2-genduplikation-syndrom\/","title":{"rendered":"Erste zugelassene Behandlung f\u00fcr das Rett-Syndrom: eine m\u00f6gliche Hoffnung f\u00fcr Patienten mit MECP2-Genduplikation Syndrom?"},"content":{"rendered":"

10. M\u00e4rz 2023 ist ein sehr wichtiges Datum f\u00fcr die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten.<\/p>\n\n\n\n

\u03a4\u03bf Trofinetide wurde von der FDA f\u00fcr die Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom<\/a> zugelassen und ist damit die erste Behandlung f\u00fcr das Rett-Syndrom \u00fcberhaupt. Das Medikament, welches unter dem Namen Daybue\u2122 vermarktet wird, ist voraussichtlich Ende April 2023 in den USA f\u00fcr Patienten ab einem Alter von 2 Jahren im Handel erh\u00e4ltlich.<\/p>\n\n\n\n

\u0397 \u03c4\u03c1\u03bf\u03c6\u03b9\u03bd\u03b5\u03c4\u03af\u03b4\u03b7 \u03b5\u03af\u03bd\u03b1\u03b9 \u03ad\u03bd\u03b1 \u03c4\u03c1\u03b9\u03c0\u03b5\u03c0\u03c4\u03af\u03b4\u03b9\u03bf \u03c0\u03bf\u03c5 \u03c0\u03c1\u03bf\u03ad\u03c1\u03c7\u03b5\u03c4\u03b1\u03b9 \u03b1\u03c0\u03cc \u03bc\u03b9\u03b1 \u03c0\u03c1\u03c9\u03c4\u03b5\u0390\u03bd\u03b7 \u03c0\u03bf\u03c5 \u03bf\u03bd\u03bf\u03bc\u03ac\u03b6\u03b5\u03c4\u03b1\u03b9 insulin\u00e4hnlicher Wachstumsfaktor 1 (IGF-1). Es kann m\u00fcndlich verabreicht werden. \u0391\u03bd\u03b1\u03b3\u03bd\u03c9\u03c1\u03af\u03b6\u03b5\u03c4\u03b1\u03b9 \u03cc\u03c4\u03b9 \u03c4\u03bf \u03c6\u03ac\u03c1\u03bc\u03b1\u03ba\u03bf \u03b1\u03c5\u03c4\u03cc \u03bc\u03b5\u03b9\u03ce\u03bd\u03b5\u03b9 \u03c4\u03b7\u03bd \u03b5\u03ba\u03ba\u03af\u03bd\u03b7\u03c3\u03b7 \u03ba\u03b1\u03b9 \u03b2\u03b5\u03bb\u03c4\u03b9\u03ce\u03bd\u03b5\u03b9 \u03c4\u03b7\u03bd \u03b5\u03c0\u03b9\u03ba\u03bf\u03b9\u03bd\u03c9\u03bd\u03af\u03b1 \u03bc\u03b5\u03c4\u03b1\u03be\u03cd \u03c4\u03c9\u03bd \u03bd\u03b5\u03c5\u03c1\u03ce\u03bd\u03c9\u03bd \u03c3\u03c4\u03bf\u03bd \u03b5\u03b3\u03ba\u03ad\u03c6\u03b1\u03bb\u03bf, \u03b3\u03b5\u03b3\u03bf\u03bd\u03cc\u03c2 \u03c0\u03bf\u03c5 \u03b5\u03af\u03bd\u03b1\u03b9 \u03c3\u03b7\u03bc\u03b1\u03bd\u03c4\u03b9\u03ba\u03cc \u03b3\u03b9\u03b1 \u03c4\u03b1 \u03ac\u03c4\u03bf\u03bc\u03b1 \u03bc\u03b5 \u03c3\u03cd\u03bd\u03b4\u03c1\u03bf\u03bc\u03bf Rett. Klinische Phase-III-Studien haben gezeigt, dass Trofinetide diverse Symptome des Rett-Syndroms improved, z. B. die soziale Kommunikation, das Verhalten und die Handfunktion.<\/p>\n\n\n\n

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\u0394\u03b9\u03b1\u03b2\u03ac\u03c3\u03c4\u03b5 \u03c0\u03b5\u03c1\u03b9\u03c3\u03c3\u03cc\u03c4\u03b5\u03c1\u03b1 \u03b3\u03b9\u03b1 \u03c4\u03b7\u03bd Acadia<\/a><\/div>\n<\/div>\n\n\n\n
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Die genetische Ursache des MECP2-Duplikationssyndroms (MDS) unterscheidet sich zwar von der des Rett-Syndroms<\/a>\u03a9\u03c3\u03c4\u03cc\u03c3\u03bf, \u03ba\u03b1\u03b9 \u03c3\u03c4\u03b9\u03c2 \u03b4\u03cd\u03bf \u03c0\u03b5\u03c1\u03b9\u03c0\u03c4\u03ce\u03c3\u03b5\u03b9\u03c2 \u03c5\u03c0\u03ac\u03c1\u03c7\u03b5\u03b9 \u03bc\u03b5\u03c4\u03ac\u03bb\u03bb\u03b1\u03be\u03b7 \u03c3\u03c4\u03bf MECP2-Gen. \u03a4\u03bf Rett-Syndrom \u03c0\u03c1\u03bf\u03c3\u03b2\u03ac\u03bb\u03bb\u03b5\u03b9 \u03ba\u03c5\u03c1\u03af\u03c9\u03c2 \u03b1\u03b3\u03cc\u03c1\u03b9\u03b1 \u03ba\u03b1\u03b9 \u03ba\u03bf\u03c1\u03af\u03c4\u03c3\u03b9\u03b1 \u03ba\u03b1\u03b9 \u03ad\u03c7\u03b5\u03b9 \u03c7\u03b1\u03bc\u03b7\u03bb\u03ac \u03b5\u03c0\u03af\u03c0\u03b5\u03b4\u03b1 \u03c0\u03c1\u03c9\u03c4\u03b5\u0390\u03bd\u03b7\u03c2 MeCP2, \u03b5\u03bd\u03ce \u03c4\u03bf MDS, \u03c4\u03bf \u03bf\u03c0\u03bf\u03af\u03bf \u03b4\u03b9\u03b1\u03b3\u03b9\u03b3\u03bd\u03ce\u03c3\u03ba\u03b5\u03c4\u03b1\u03b9 \u03ba\u03c5\u03c1\u03af\u03c9\u03c2 \u03c3\u03b5 \u03bd\u03ad\u03bf\u03c5\u03c2 \u03b1\u03bd\u03b8\u03c1\u03ce\u03c0\u03bf\u03c5\u03c2, \u03bf\u03b4\u03b7\u03b3\u03b5\u03af \u03c3\u03b5 \u03c5\u03c8\u03b7\u03bb\u03cc\u03c4\u03b5\u03c1\u03b1 \u03b5\u03c0\u03af\u03c0\u03b5\u03b4\u03b1 \u03c0\u03c1\u03c9\u03c4\u03b5\u0390\u03bd\u03b7\u03c2. Interessanterweise sowohl beim Rett-Syndrom als auch beim MDS die Entwicklung und Funktion des Gehirns gest\u00f6rt, was zu \u00e4hnlichen Symptomen wie geistiger Behinderung, Koordinationsproblemen und Krampfanf\u00e4llen f\u00fchrt.<\/p>\n\n\n\n

\u0395\u03c0\u03bf\u03bc\u03ad\u03bd\u03c9\u03c2, \u03bf\u03b9 \u03b5\u03c0\u03b9\u03c3\u03c4\u03b7\u03bc\u03bf\u03bd\u03b9\u03ba\u03ad\u03c2 \u03b5\u03be\u03b5\u03bb\u03af\u03be\u03b5\u03b9\u03c2 \u03c3\u03c4\u03bf \u03c3\u03cd\u03bd\u03b4\u03c1\u03bf\u03bc\u03bf Rett \u03c3\u03c5\u03bc\u03b2\u03ac\u03bb\u03bb\u03bf\u03c5\u03bd \u03c3\u03c4\u03bf \u03bd\u03b1 \u03b4\u03b9\u03b5\u03c5\u03c1\u03c5\u03bd\u03b8\u03b5\u03af \u03b7 \u03b3\u03bd\u03ce\u03c3\u03b7 \u03c3\u03c7\u03b5\u03c4\u03b9\u03ba\u03ac \u03bc\u03b5 \u03c4\u03bf MDS. Die Zulassung von Daybue\u2122 \u00f6ffnet die T\u00fcr f\u00fcr weitere Forschungen zum Einsatz von Trofinetide bei Patienten mit MECP2-Genduplikation Syndrom.<\/p>\n\n\n\n

Der Kampf um das MECP2-Genduplikation Syndrom ist noch nicht vorbei. Tragen Sie dazu bei, die Forschung an einer Behandlung f\u00fcr MDS voranzutreiben, indem Sie spenden, das Bewusstsein f\u00fcr das Syndrom sch\u00e4rfen und sich unseren Aktionen anschlie\u00dfen.<\/p>\n\n\n\n

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K\u00e4mpfen Sie mit!<\/a><\/div>\n<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Der 10. M\u00e4rz 2023 ist ein sehr wichtiges Datum f\u00fcr die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten. Trofinetide wurde von der FDA f\u00fcr die Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom zugelassen und ist […]<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":15705,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[57],"tags":[],"class_list":["post-15745","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-aktualitat"],"yoast_head":"\nErste zugelassene Behandlung f\u00fcr das Rett-Syndrom: eine m\u00f6gliche Hoffnung f\u00fcr Patienten mit MECP2-Genduplikation Syndrom? - DupMECP2<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Trofinetide wurde von der FDA f\u00fcr die Behandlung von Patienten mit Rett-Syndrom zugelassen. 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