Escrito por David y revisado por Ionis<\/p>\n\n\n\n
Tras el reciente anuncio de Ionis sobre el pr\u00f3ximo ensayo cl\u00ednico, nos gustar\u00eda proporcionar m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el ensayo. Es especialmente importante que las familias que est\u00e9n pensando en inscribir a su hijo en un ensayo cl\u00ednico sepan qu\u00e9 es un ensayo cl\u00ednico, sobre todo en el contexto de enfermedades raras como el s\u00edndrome de duplicaci\u00f3n de MECP2 (SMD). <\/p>\n\n\n\n
Un ensayo cl\u00ednico (o ensayo terap\u00e9utico) es un tipo de investigaci\u00f3n que estudia nuevos tratamientos y eval\u00faa su seguridad y efectos en humanos. Los ensayos cl\u00ednicos suelen formar parte de un programa de desarrollo cl\u00ednico m\u00e1s amplio. Un programa de desarrollo cl\u00ednico es una serie de ensayos cl\u00ednicos realizados en fases progresivas (es decir, de la fase 1 a la fase 3) para determinar si los posibles nuevos medicamentos o tratamientos son suficientemente seguros y significativamente eficaces. <\/p>\n\n\n\n
En el caso de los SMD, Ionis lanzar\u00e1 en breve un primer ensayo cl\u00ednico para evaluar un nuevo tratamiento potencial denominado ION440. El estudio ATTUNE fue anunciado por Ionis en clinicaltrials.gov con su t\u00edtulo oficial \"A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome\". <\/p>\n\n\n\n
Descifremos lo que esto significa.<\/p>\n\n\n\n
Prueba de fase 1-2 :<\/strong> La fase 1 representa la primera vez que un f\u00e1rmaco se administra a seres humanos (a menudo se denomina ensayo \"first-in-human\"). La fase 1 est\u00e1 dise\u00f1ada principalmente para determinar la seguridad y tolerabilidad del f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n a diferentes dosis; suele ser peque\u00f1a y relativamente r\u00e1pida. Los ensayos de fase 2 aportan m\u00e1s pruebas de seguridad al estudiar el impacto del nuevo f\u00e1rmaco en un mayor n\u00famero de personas durante un periodo de tiempo m\u00e1s largo. A menudo, en los ensayos de fase 2, incluido ATTUNE, los investigadores tambi\u00e9n intentan comprender c\u00f3mo responden las personas a diferentes dosis del f\u00e1rmaco experimental. El ensayo ATTUNE es una combinaci\u00f3n de ensayos de fase 1 y de fase 2. <\/p>\n\n\n\n Aleatorizado, doble ciego, controlado con simulacro:<\/strong> Esto significa que los participantes son asignados aleatoriamente para recibir el tratamiento con ION440 o un tratamiento simulado (sin inyecci\u00f3n pero con el mismo procedimiento de sedaci\u00f3n que en el grupo de tratamiento) en una proporci\u00f3n de 3:1 (3 pacientes que reciben ION440 por 1 paciente que recibe placebo). Ni los participantes ni los investigadores sab\u00edan qui\u00e9n recib\u00eda el tratamiento real y qui\u00e9n el simulado. <\/p>\n\n\n\n A menudo se utiliza un grupo de control (en este caso, el grupo \"simulado\") cuando (1) los signos y s\u00edntomas de la enfermedad son diferentes de una persona a otra (2) la historia natural de la poblaci\u00f3n del ensayo es limitada (3) los objetivos del ensayo cl\u00ednico pueden definirse de un modo que podr\u00eda considerarse subjetivo o sujeto a sesgos y (4) se tiene un conocimiento limitado de c\u00f3mo responder\u00e1 la poblaci\u00f3n reclutada a tipos espec\u00edficos de procedimientos, como la sedaci\u00f3n y la punci\u00f3n lumbar necesarias para administrar ION440, es limitado.<\/p>\n\n\n\n Dosis m\u00faltiple ascendente (DAM) :<\/strong> Esto significa que los investigadores administran dosis crecientes del f\u00e1rmaco a distintos grupos de participantes para determinar qu\u00e9 cantidad del f\u00e1rmaco puede administrarse de forma segura.<\/p>\n\n\n\n Parte 1 y parte 2 de la prueba :<\/strong> ATTUNE se divide en dos partes. Todos los aceptados en la prueba empezar\u00e1n por la parte 1. Seguridad, tolerabilidad, farmacocin\u00e9tica, farmacodin\u00e1mica :<\/strong> Estos criterios definen los objetivos del estudio de fase 1-2 para ION440 evaluando si pueden observarse efectos adversos tras la administraci\u00f3n de ION440, o cu\u00e1les, lo que el cuerpo hace a ION440 y lo que ION440 hace al cuerpo humano.<\/p>\n\n\n\n Criterios de inclusi\u00f3n y exclusi\u00f3n : <\/strong>Estas normas determinan qui\u00e9n puede participar en el ensayo cl\u00ednico. Por ejemplo, en este ensayo, los participantes deben ser varones, tener entre 2 y 65 a\u00f1os, tener un diagn\u00f3stico confirmado de s\u00edndrome de duplicaci\u00f3n del gen MECP2 y ser capaces de seguir todos los procedimientos del estudio. Ciertas condiciones tambi\u00e9n pueden impedir que una persona participe, como tener una forma compleja del s\u00edndrome, padecer ciertos problemas de salud o estar en tratamiento con otros f\u00e1rmacos. <\/p>\n\n\n\n Es importante se\u00f1alar que la participaci\u00f3n en un ensayo cl\u00ednico es voluntaria y que las familias pueden retirarse en cualquier momento si consideran que no es lo mejor para su hijo.<\/p>\n\n\n\n Inicio del estudio : <\/strong>La fecha estimada de inicio de ATTUNE es agosto de 2024. Sin embargo, este calendario puede cambiar en funci\u00f3n de los hitos regulatorios, como la aprobaci\u00f3n \u00e9tica, la firma del contrato y otras aprobaciones espec\u00edficas requeridas en cada hospital donde se llevar\u00e1 a cabo el estudio. La inscripci\u00f3n de pacientes comenzar\u00e1 una vez que Ionis y el hospital hayan firmado todas las aprobaciones.<\/p>\n\n\n\n No olvides que los ensayos cl\u00ednicos son esenciales para avanzar en el conocimiento m\u00e9dico y encontrar nuevos tratamientos, y que aportan esperanza a las personas y familias afectadas por enfermedades raras.<\/p>\n\n\n\n ION440 es un medicamento en investigaci\u00f3n cuya comercializaci\u00f3n no ha sido aprobada como tratamiento de ninguna enfermedad, incluido el s\u00edndrome de duplicaci\u00f3n del gen MECP2, en ning\u00fan pa\u00eds.<\/p>\n\n\n\n Actualmente estamos preparando un seminario web detallado sobre ensayos cl\u00ednicos y ATTUNE. Su publicaci\u00f3n est\u00e1 prevista para finales de septiembre de 2024. Permanezca atento \ud83d\ude09<\/strong><\/p>\n\n\n\n
En la primera parte, 75 % de los participantes recibir\u00e1n ION440 y 25 % recibir\u00e1n un tratamiento simulado durante aproximadamente 36 semanas. Una vez que Ionis haya completado con \u00e9xito la evaluaci\u00f3n de seguridad en la primera parte del ensayo, los participantes que hayan completado la primera parte del ensayo tendr\u00e1n la oportunidad de recibir ION440 durante 156 semanas en la fase de extensi\u00f3n (LTE), conocida como la segunda parte. <\/p>\n\n\n\n