{"id":32747,"date":"2025-02-18T10:35:16","date_gmt":"2025-02-18T09:35:16","guid":{"rendered":"https:\/\/dupmecp2.eu\/debut-du-recruitment-des-patients-pour-attune\/"},"modified":"2025-07-23T10:27:23","modified_gmt":"2025-07-23T08:27:23","slug":"contratacion-attune","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dupmecp2.eu\/es\/contratacion-attune\/","title":{"rendered":"Inicio del reclutamiento de pacientes para ATTUNE"},"content":{"rendered":"

El estudio ATTUNE es un ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2 patrocinado por Ionis. Su objetivo es evaluar ION440, un f\u00e1rmaco experimental basado en oligonucle\u00f3tidos antisentido (ASO) dise\u00f1ado para abordar la causa ra\u00edz del s\u00edndrome de duplicaci\u00f3n del gen MECP2 (SMD). <\/strong> <\/p>\n\n\n\n

\u00a1El reclutamiento de pacientes para el ensayo cl\u00ednico ATTUNE ha comenzado oficialmente! El primer centro se abri\u00f3 en noviembre de 2024 en el Baylor College of Medicine de Houston, Texas (EE.UU.), marcando el inicio de este estudio de fase 1\/2. A finales de enero de 2025, se abri\u00f3 un segundo centro en Minnesota (EE.UU.). A finales de enero de 2025, se abri\u00f3 un segundo centro en Minnesota (EE.UU.). En breve se abrir\u00e1n otros centros en Estados Unidos y en todo el mundo. <\/p>\n\n\n\n

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Resumen del ensayo<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

El ensayo ATTUNE representa la primera administraci\u00f3n de ION440 a seres humanos. La terapia ASO en investigaci\u00f3n tiene como objetivo reducir los niveles de ARNm de MECP2 en personas con SMD, abordando la causa ra\u00edz de los s\u00edntomas causados por la sobreexpresi\u00f3n de MECP2. <\/p>\n\n\n\n

Este posible enfoque terap\u00e9utico mostr\u00f3 resultados positivos en experimentos de investigaci\u00f3n precl\u00ednica en 2021. Los estudios realizados en ratones que padec\u00edan el s\u00edndrome demostraron que el tratamiento con ASO reduc\u00eda eficazmente los niveles de MECP2 y aliviaba los s\u00edntomas de la enfermedad sin efectos adversos significativos. Hace casi 10 a\u00f1os, estos resultados generaron un gran entusiasmo y esperanza en la comunidad. <\/p>\n\n\n\n

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Ver la publicaci\u00f3n<\/a><\/div>\n<\/div>\n\n\n\n
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En el ensayo participan varones de entre 2 y 65 a\u00f1os con diagn\u00f3stico confirmado de s\u00edndrome de duplicaci\u00f3n del gen MECP2. El estudio se dividir\u00e1 en dos partes. La parte 1 (dosis m\u00faltiples ascendentes) durar\u00e1 36 semanas para cada participante. Durante esta fase, los participantes ser\u00e1n aleatorizados para recibir ION440 o un procedimiento de control (simulado). Al final de la parte 1, los participantes podr\u00e1n pasar a la parte 2 (ampliaci\u00f3n a largo plazo) y recibir ION440 durante 156 semanas. <\/p>\n\n\n\n

Cada participante seguir\u00e1 un programa preciso, que incluir\u00e1 un periodo de selecci\u00f3n inicial, la administraci\u00f3n de ION440 y una fase de seguimiento para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los resultados preliminares de eficacia de este f\u00e1rmaco potencial. Los participantes ser\u00e1n reclutados progresivamente en diferentes cohortes, y cada cohorte recibir\u00e1 un nivel de dosis diferente de ION440. <\/p>\n\n\n\n

Para m\u00e1s detalles sobre el protocolo y el dise\u00f1o general del estudio, consulte los siguientes recursos: <\/p>\n\n\n\n