Im Februar 2024 besuchte David Covini, der Präsident von DupMECP2, das Biotechnologieunternehmen HuidaGene Therapeutics in Shanghai. Dieser Besuch war eine einzigartige Gelegenheit, ein dynamisches Team kennenzulernen, dessen klinischer Kandidat die Zukunft der Behandlung des MECP2-Gen-Duplikationssyndroms (MDS) revolutionieren könnte.
Unter der Leitung von Dr. Alvin Luk, dem CEO von HuidagGene, ist das Unternehmen führend in der Entwicklung einer revolutionären Technologie, die das Leben von Kindern mit MDS verändern könnte. Der Besuch war eine unglaubliche Möglichkeit, hochmoderne Einrichtungen und eine kreative Umgebung für solche Forschungen zu entdecken. Insbesondere umfasst der Bürobereich sogar eine Kletterwand, die eine kreative Arbeitsatmosphäre fördert.
Alvin und seine medizinische Direktorin für MDS, Dr. Gloria Tang, stellten die Details der CRISPR-CAS13-ARN-Editierungstechnologie für das MECP2-Gen-Duplikationssyndrom namens HG204 vor. Die vielversprechende Datenqualität und vorläufige Ergebnisse der Toxizitätsstudien an nicht-menschlichen Primaten haben HuidaGene zu einer aufregenden Entwicklung geführt. Die klinische Studie des Unternehmens, die ursprünglich im zweiten Halbjahr 2024 beginnen sollte, hat bereits die Zustimmung des Ethikkomitees von zwei Krankenhäusern erhalten, mit dem Ziel, bis Ende des Jahres Patienten mit MDS einzuschließen.
Das ist eine großartige Nachricht für die MDS-Gemeinschaft. Die bevorstehende klinische Studie mit HG204 für MDS, namens „HERO“, wird zunächst mindestens 4 eng überwachte Patienten behandeln. Die erste Phase dieser revolutionären Studie wird in China durchgeführt. Die Aufnahme neuer Patienten in China hängt von den ersten vorläufigen Ergebnissen der Eingriffsstudie ab.
HuidaGene hat bereits bedeutende Fortschritte bei der regulatorischen Zulassung erzielt, indem sie zwei FDA-Zulassungen (seltene pädiatrische Krankheitsbezeichnung (RPDD) und Orphan-Drug-Bezeichnung (ODD)) für HG204 erhalten haben. Sie haben auch den Kontakt zur FDA und zur EMA für weitere Studien in den USA und Europa aufgenommen.
Die Gelegenheit, Alvin und Gloria zu treffen, war ein Privileg. Das DupMECP2-Team ist begeistert, Teil dieses Abenteuers zu sein, und wir freuen uns darauf, unsere Gemeinschaft über den Fortschritt dieser potenziell revolutionären Technologie auf dem Laufenden zu halten.
