Geschrieben von David, überprüft von Ionis
Nach der jüngsten Ankündigung von Ionis über die bevorstehende klinische Studie möchten wir ein besseres Verständnis dieser Studie vermitteln. Besonders für Familien, die in Erwägung ziehen, ihr Kind für die Studie anzumelden, ist es wichtig zu wissen, was eine klinische Studie ist, insbesondere im Kontext seltener Krankheiten wie dem MECP2-Duplikationssyndrom (MDS).
Eine klinische Studie ist eine Art von Forschung, die neue Behandlungen untersucht und deren Sicherheit und Auswirkungen auf den Menschen bewertet. Klinische Studien werden oft als Teil eines größeren klinischen Entwicklungsprogramms durchgeführt. Ein klinisches Entwicklungsprogramm ist eine Reihe von klinischen Studien, die in fortschreitenden Phasen (d.h. Phase 1-3) durchgeführt werden, um festzustellen, ob neue potenzielle Medikamente oder Behandlungen sowohl ausreichend sicher als auch wesentlich wirksam sind.
Im Fall von MDS wird Ionis bald eine erste klinische Studie starten, um eine neue potenzielle Behandlung namens ION440 zu bewerten. Die Studie mit dem Namen ATTUNE wurde von Ionis auf clinicaltrials.gov angekündigt und trägt den offiziellen Titel „A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome“.
Entschlüsseln wir, was das bedeutet.
Phase 1-2 Studie: Die Phase 1 stellt das erste Mal dar, dass ein Medikament am Menschen verabreicht wird (häufig als „First-in-Human“-Studie bezeichnet). Phase 1 dient hauptsächlich dazu, die anfängliche Sicherheit und Verträglichkeit des Prüfmedikaments bei verschiedenen Dosierungen zu bestimmen. Diese Studien sind in der Regel klein und kurz. Phase 2 Studien liefern zusätzliche Beweise für die Sicherheit, indem sie die Auswirkungen des Prüfmedikaments bei mehr Menschen über einen längeren Zeitraum untersuchen. Oftmals, wie auch in der ATTUNE-Studie, versuchen die Forscher in Phase 2 Studien auch zu verstehen, wie Menschen auf verschiedene Dosierungen des Prüfmedikaments reagieren. Die ATTUNE-Studie ist eine Kombination aus Phase 1 und Phase 2 Studien.
Randomisiert, doppelblind, scheinkontrolliert: Das bedeutet, dass die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip entweder die ION440-Behandlung oder eine Scheinbehandlung (keine Injektion, aber das gleiche Sedierungsverfahren wie in der Behandlungsgruppe) im Verhältnis 3:1 erhalten (3 Patienten, die ION440 erhalten, für 1 Patient, der ein Placebo erhält). Weder die Teilnehmer noch die Forscher wissen, wer die echte Behandlung und wer die Scheinbehandlung erhält.
Ein Kontrollarm (hier Scheinbehandlung) wird häufig verwendet, wenn (1) die Anzeichen und Symptome der Krankheit von Person zu Person unterschiedlich sind, (2) es nur begrenzte Kenntnisse über den natürlichen Verlauf in der spezifischen Population gibt, die in der Studie untersucht wird, (3) die Ziele der klinischen Studie auf eine Weise erfasst werden können, die als subjektiv oder anfällig für Verzerrungen betrachtet werden könnte, und (4) es ein begrenztes Verständnis dafür gibt, wie die spezifische Population der eingeschlossenen Personen auf bestimmte Arten von Verfahren reagiert, wie z. B. die Sedierung und die Lumbalpunktion, die zur Verabreichung von ION440 erforderlich sind.
Mehrfach ansteigende Dosis (MAD): Das bedeutet, dass die Forscher verschiedenen Gruppen von Teilnehmern steigende Dosen des Medikaments verabreichen, um zu sehen, wie viel des Medikaments sicher verabreicht werden kann.
Part 1 and Part 2 of the Trial: ATTUNE is divided into two parts. All individuals accepted into the trial will begin in Part 1. In Part 1, 75% of participants will receive ION440 and 25% will receive a sham treatment for approximately 36 weeks. After Ionis successfully completes a safety review during the early part of the trial, participants who completed Part 1 will have an opportunity to receive ION440 for up to 156 weeks during the open-label extension (LTE), known as Part 2.
Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik: Diese Begriffe definieren die Ziele der Phase-1-2-Studie für ION440, indem sie bewerten, ob oder welche Nebenwirkungen nach der Verabreichung von ION440 beobachtet werden können, was der Körper mit ION440 macht und was ION440 mit dem menschlichen Körper macht.
Einschluss- und Ausschlusskriterien: Dies sind die Regeln, die darüber entscheiden, wer an der klinischen Studie teilnehmen kann. Zum Beispiel müssen die Teilnehmer in dieser Studie männlich, zwischen 2 und 65 Jahre alt sein, eine bestätigte Diagnose von MDS haben und in der Lage sein, alle Studienverfahren zu absolvieren. Es gibt auch bestimmte Bedingungen, die eine Teilnahme ausschließen, wie eine komplexe Form von MDS, bestimmte Gesundheitszustände oder die Behandlung mit bestimmten anderen Medikamenten.
Es ist wichtig zu beachten, dass die Teilnahme an einer klinischen Studie freiwillig ist und Familien können jederzeit von der Teilnahme an der Studie zurücktreten, wenn sie das Gefühl haben, dass es nicht im besten Interesse ihres Kindes ist.
Studienbeginn: Der voraussichtliche Starttermin für ATTUNE ist August 2024. Dieser Zeitplan kann sich jedoch je nach regulatorischen Schritten, wie der Genehmigung durch die Ethikkommission, Vertragsunterzeichnungen und weiteren standortspezifischen Genehmigungen, die in jedem Krankenhaus erforderlich sind, in dem die Studie durchgeführt wird, ändern. Die Aufnahme von Patienten beginnt, sobald alle Genehmigungen sowohl von Ionis als auch vom Krankenhaus unterzeichnet wurden.
Denken Sie daran, dass klinische Studien entscheidend für den Fortschritt des medizinischen Wissens und die Entwicklung neuer Behandlungen sind und Hoffnung für Einzelpersonen und Familien bieten, die von seltenen Krankheiten betroffen sind.
ION440 ist ein Prüfmedikament und wurde in keinem Land als Behandlung für irgendeine Erkrankung, einschließlich MDS, zugelassen. Personen, die Fragen zu Veränderungen ihrer Gesundheit oder zur Gesundheitsversorgung insgesamt haben, sollten mit ihrem Arzt oder ihrer Ärztin sprechen.
Wir bereiten derzeit ein ausführliches Webinar über klinische Studien und ATTUNE vor. Seine Veröffentlichung ist für Ende September 2024 geplant. Stay tuned 😉
