Escrito por David y verificado por Ionis
Tras el reciente anuncio de Ionis sobre el próximo ensayo clínico, nuestro objetivo es proporcionar una comprensión más clara de este ensayo. Es especialmente importante para las familias que consideran inscribir a su hijo saber qué es un ensayo clínico, particularmente en el contexto de enfermedades raras como el Síndrome de Duplicación MECP2 (SDM).
Un ensayo clínico es un estudio de investigación que investiga nuevos tratamientos potenciales, evaluando su seguridad y efectos en seres humanos. Los ensayos clínicos a menudo se llevan a cabo como parte de un programa de desarrollo clínico más amplio, que es una serie de ensayos realizados en fases progresivas (es decir, Fase 1-3) diseñadas para determinar si los nuevos fármacos o tratamientos son tanto seguros como sustancialmente efectivos.
En el caso del SDM, Ionis iniciará pronto un primer ensayo clínico para evaluar un nuevo tratamiento potencial llamado ION440. Este estudio, denominado ATTUNE, fue anunciado recientemente por Ionis en clinicaltrials.gov con su título oficial: “Un estudio de dosis ascendente múltiple de Fase 1-2, controlado con tratamiento simulado y doble ciego, para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de ION440 administrado por vía intratecal en pacientes con Síndrome de Duplicación MECP2”.
Desglosando lo que esto significa:
Ensayo de Fase 1-2: La Fase 1 representa la primera vez que un medicamento se administra a humanos (a menudo referido como un ensayo «primero en humanos»). La Fase 1 está destinada principalmente a determinar la seguridad inicial y la tolerabilidad del medicamento en investigación a diferentes dosis; suelen ser ensayos pequeños y relativamente rápidos. Los ensayos de Fase 2 proporcionan evidencia adicional de seguridad al estudiar el impacto del medicamento en investigación en más personas durante un período más largo. A menudo, en los ensayos de Fase 2, incluidos ATTUNE, los investigadores también buscan comprender cómo reaccionan las personas a diferentes dosis del medicamento en investigación. El ensayo ATTUNE combina elementos de los ensayos de Fase 1 y Fase 2.
Aleatorizado, doble ciego, controlado con tratamiento simulado (“sham”): Esto significa que los participantes son asignados al azar para recibir el tratamiento con ION440 o un tratamiento simulado (sin inyección de ION440, pero con el mismo procedimiento de sedación que en el grupo de tratamiento) en una proporción de 3:1 (3 pacientes reciben ION440 por cada paciente que no recibe tratamiento). Ni los participantes ni los investigadores saben quién está recibiendo el tratamiento real y quién está recibiendo el tratamiento simulado.
Un grupo de control se utiliza a menudo cuando (1) los signos y síntomas de la enfermedad varían de una persona a otra; (2) hay una historia natural limitada en la población específica que se investiga en el ensayo; (3) los objetivos del ensayo clínico pueden ser subjetivos o susceptibles de sesgo; y (4) existe una comprensión limitada de cómo responderá la población específica de personas inscritas a procedimientos específicos, como la sedación y la punción lumbar, que son necesarios para administrar ION440.
Dosis ascendente múltiple (MAD): Esto significa que los investigadores administran dosis crecientes de forma secuencial del medicamento en investigación a diferentes grupos de participantes para determinar qué dosis del medicamento puede administrarse de forma segura.
Parte 1 y Parte 2 del ensayo: ATTUNE se divide en dos partes. Todos los individuos aceptados en el ensayo comenzarán en la Parte 1. En la Parte 1, el 75% de los participantes recibirán ION440 y el 25% recibirán un tratamiento simulado durante aproximadamente 36 semanas. Después de que Ionis complete con éxito una revisión de seguridad durante la primera parte del ensayo, los participantes que completaron la Parte 1 tendrán la oportunidad de recibir ION440 durante hasta 156 semanas en la extensión de etiqueta abierta, conocida como Parte 2.
Seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica: Estos términos definen los objetivos del estudio de fase 1-2 para ION440, evaluando si se pueden observar efectos secundarios tras la administración de ION440, cómo el cuerpo procesa ION440 y qué efectos tiene ION440 en el cuerpo humano.
Criterios de inclusión y exclusión: Son las reglas que determinan quién puede participar en el ensayo clínico. Por ejemplo, en este ensayo, los participantes deben ser hombres de entre 2 y 65 años, tener un diagnóstico confirmado de SDM y ser capaces de completar todos los procedimientos del estudio. También hay ciertas condiciones que impedirían la participación, como tener una forma compleja de SDM, padecer ciertas condiciones de salud o estar bajo tratamiento con ciertos otros medicamentos.
Es importante recordar que la participación en un ensayo clínico es voluntaria y que las familias pueden retirarse en cualquier momento si sienten que no es lo mejor para su hijo.
Inicio del estudio: La fecha estimada de inicio para ATTUNE es agosto de 2024. Sin embargo, este cronograma puede cambiar en función de los pasos regulatorios, como la aprobación del comité de ética, la firma de contratos y otras aprobaciones específicas de cada hospital donde se llevará a cabo el estudio. La inscripción de pacientes comenzará una vez que todas las aprobaciones hayan sido firmadas tanto por Ionis como por el hospital.
Recuerde, los ensayos clínicos son esenciales para avanzar en el conocimiento médico y encontrar nuevos tratamientos, ofreciendo esperanza a las personas y familias afectadas por enfermedades raras.
ION440 es un medicamento en investigación y no está aprobado para ser comercializado como tratamiento para ningún trastorno, incluido SDM, en ningún país. Las personas con preguntas sobre cambios en su salud y atención médica en general deben hablar con su proveedor de atención médica.
Actualmente estamos preparando un seminario web detallado sobre ensayos clínicos y ATTUNE. Su publicación está prevista para finales de septiembre de 2024. Stay tuned 😉
