Scritto da David e verificato da Ionis
Desideriamo fornire ulteriori informazioni a seguito del recente annuncio di Ionis riguardo il prossimo studio clinico. È particolarmente importante per le famiglie che stanno considerando di far partecipare il loro bambino a uno studio clinico sapere cosa sia un trial clinico, soprattutto nel contesto di malattie rare come la Sindrome da Duplicazione MECP2 (MDS).
Uno studio clinico è una ricerca che indaga su nuovi potenziali trattamenti, valutando la loro sicurezza e gli effetti sugli esseri umani. Gli studi clinici fanno spesso parte di un programma di sviluppo clinico più ampio. Un programma di sviluppo clinico è una serie di studi clinici condotti in fasi progressive (ad es., Fase 1-3) progettati per determinare se nuovi potenziali farmaci o trattamenti siano sia adeguatamente sicuri che sostanzialmente efficaci.
Nel caso della MDS, Ionis inizierà presto un primo studio clinico per valutare un nuovo potenziale trattamento chiamato ION440. Questo studio, chiamato ATTUNE, è stato recentemente annunciato da Ionis su clinicaltrials.gov con il titolo ufficiale “Uno studio di Fase 1-2, in doppio cieco, controllato con sham, a dosi multiple ascendenti per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ION440 somministrato per via intratecale in pazienti con Sindrome da Duplicazione MECP2”.
Analizziamo cosa significa.
Studio di Fase 1-2: La Fase 1 rappresenta la prima volta in cui un farmaco viene somministrato a esseri umani (spesso si parla di studio “first-in-human”). La Fase 1 è principalmente progettata per determinare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco sperimentale a diverse dosi; è generalmente di piccole dimensioni e relativamente rapida. Gli studi di Fase 2 mirano a ottenere ulteriori prove di sicurezza studiando l’impatto del nuovo farmaco su un numero maggiore di persone e per un periodo di tempo più lungo. Spesso, negli studi di Fase 2, incluso ATTUNE, i ricercatori cercano anche di capire come le persone reagiscono a diverse dosi del farmaco sperimentale. Lo studio ATTUNE è una combinazione di studi di Fase 1 e 2.
Randomizzato, in doppio cieco, controllato con sham: Questo significa che i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere o il trattamento con ION440 o un trattamento fittizio, in inglese “sham” (ovvero nessuna iniezione, ma la stessa procedura di sedazione prevista per il gruppo di trattamento) in un rapporto 3:1 (3 pazienti ricevono ION440 per ogni paziente che riceve un placebo). Né i partecipanti, né i ricercatori sanno chi riceve il trattamento reale e chi riceve il trattamento fittizio (“sham”).
Il gruppo di controllo (ovvero il gruppo di persone che riceve il trattamento fittizio) viene utilizzato quando (1) i segni e i sintomi della malattia variano da una persona all’altra, (2) la storia naturale della popolazione studiata nell’esperimento è limitata, (3) gli obiettivi dello studio clinico possono essere definiti in modo tale da poter essere considerati soggettivi o suscettibili a pregiudizi e (4) vi è una limitata comprensione di come la popolazione reclutata reagirà a specifiche procedure, come la sedazione e la puntura lombare, necessarie per somministrare ION440.
Dose ascendente multipla (MAD): Questo significa che i ricercatori somministrano dosi crescenti del farmaco sperimentale a diversi gruppi di partecipanti per determinare la quantità di farmaco che può essere somministrata in sicurezza.
Parte 1 e parte 2 dello studio: ATTUNE è diviso in due parti. Tutte le persone accettate nello studio inizieranno con la parte 1. Nella prima parte, il 75% dei partecipanti riceverà ION440 e il 25% riceverà un trattamento simulato (sham) per circa 36 settimane. Una volta che Ionis avrà completato con successo la valutazione della sicurezza durante la prima parte dello studio, i partecipanti che avranno completato la Parte 1 avranno la possibilità di ricevere ION440 per un massimo di 156 settimane durante la fase di estensione (LTE), chiamata Parte 2.
Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica: Questi termini definiscono gli obiettivi dello studio di Fase 1-2 per ION440, valutando se e quali effetti collaterali vengono osservati dopo la somministrazione di ION440, cosa fa il corpo a ION440 e cosa fa ION440 al corpo umano.
Criteri di inclusione ed esclusione: Queste sono le regole che determinano chi può partecipare a uno studio clinico. Ad esempio, in questo studio, i partecipanti devono essere di sesso maschile, avere un’età compresa tra i 2 e i 65 anni, avere una diagnosi confermata di Sindrome da Duplicazione del gene MECP2 ed essere in grado di seguire tutte le procedure dello studio. Ci sono alcune condizioni che precludono la partecipazione allo studio, come avere una forma complessa della sindrome, soffrire di determinati problemi di salute o essere in trattamento con altri farmaci.
È importante sottolineare che la partecipazione a uno studio clinico è volontaria e che le famiglie possono ritirarsi in qualsiasi momento se ritengono che non sia nell’interesse del loro bambino.
Inizio dello studio: la data di inizio prevista per ATTUNE è agosto 2024, ma può variare a seconda delle tappe normative, come l’approvazione del comitato etico, la firma del contratto e altre approvazioni specifiche per ogni ospedale in cui verrà condotto lo studio. L’arruolamento dei pazienti inizierà non appena tutte le approvazioni saranno state firmate da Ionis e dall’ospedale.
Ricordiamo che gli studi clinici sono essenziali per far progredire la conoscenze medica e trovare nuove cure, e che offrono speranza alle persone e alle famiglie colpite da malattie rare.
ION440 è un farmaco sperimentale la cui commercializzazione come trattamento per qualsiasi malattia, inclusa la Sindrome da Duplicazione del gene MECP2, non è approvata in nessun paese.
Stiamo preparando un webinar dettagliato sugli studi clinici e ATTUNE. La pubblicazione è prevista per la fine di settembre 2024. Stay tuned 😉
