Il 10 marzo 2023 segna una data molto importante per la comunit\u00e0 delle malattie rare.<\/p>\n\n\n\n
La trofinetide \u00e8 stata approvata dalla FDA per il trattamento dei pazienti con sindrome di Rett, diventando cos\u00ec il primo trattamento per questa patologia. Sindrome di Rett<\/a>. Il farmaco, commercializzato come Daybue\u2122, dovrebbe essere disponibile in commercio negli Stati Uniti entro la fine di aprile 2023 per i pazienti di et\u00e0 superiore ai 2 anni.<\/p>\n\n\n\n La trofinetide \u00e8 un tripeptide derivato da una proteina chiamata fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1). Pu\u00f2 essere somministrato per via orale. Si ritiene che il farmaco riduca l'infiammazione e migliori la comunicazione tra i neuroni del cervello, che \u00e8 compromessa nelle persone affette dalla sindrome di Rett. Gli studi clinici di fase III hanno dimostrato che la trofinetide migliora diversi sintomi della sindrome di Rett, tra cui la comunicazione sociale, il comportamento e la funzione delle mani.<\/p>\n\n\n\n