Huidagene Therapeutics \u00e8 un'azienda di biotecnologie con sede a Shanghai e nel New Jersey, che si concentra sulla ricerca, la progettazione e lo sviluppo di nuovi farmaci basati su CRISPR. L'azienda si concentra sui disturbi muscolari, oculari e neurologici.<\/p>\n\n\n\n
Huidagene ha creato HG204, un vettore virale adeno-assoziierten (AAV), che porta nelle cellule un nuovo complesso CRISPR-Cas13. HG204 \u00e8 stato sviluppato per la sindrome di MECP2-Duplikations e ha come obiettivo quello di regolare la produzione delle proteine MeCP2, inducendo l'abbattimento dell'RNA MECP2. Questo candidato farmaco innovativo ha il potenziale di guarire le SMD con un unico trattamento.<\/strong><\/p>\n\n\n\n La nostra organizzazione ha avviato una serie di colloqui produttivi con le aziende produttrici di Huidagene, per capire meglio questa tecnologia innovativa e la sua importanza per il futuro. Studi clinici con HG204 su un modello umano di SMD hanno evidenziato una significativa riduzione delle proteine MeCP2 e una diminuzione dei sintomi.<\/strong> Questi risultati sono determinanti, in quanto si tratta anche di un ulteriore peggioramento della malattia di Alzheimer dopo la regolazione della proteina MECP2 (come gi\u00e0 avvenuto durante la verifica dell'ASO da parte del Prof. H. Zoghbi & Team).<\/p>\n\n\n\n Huidagene ha cancellato gli studi clinici su HG204 e si \u00e8 concentrata su uno studio clinico su pazienti in Cina, che inizier\u00e0 nel 2024.<\/strong> Se questo studio \u00e8 riuscito, si possono condurre studi clinici in altri Paesi, come gli Stati Uniti e l'Europa, negli anni 2025-2026.<\/p>\n\n\n\n Il nostro team sar\u00e0 in contatto con Huidagene e la nostra associazione si occuper\u00e0 di tutte le nuove tecnologie sul campo.<\/p>\n\n\n\n
Il 31. Oktober hat die FDA (Food and Drug Administration, die Gesundheitsbeh\u00f6rde der USA) sowohl die Auszeichnung als seltene p\u00e4diatrische Erkrankung als auch den Orphan-Drug-Status f\u00fcr HG204 verliehen. Questa beh\u00f6rdliche Festlegung \u00e8 un primo passo sul cammino verso uno studio clinico in Cina e pu\u00f2 consentire una migliore definizione dei fascicoli durante la registrazione. Obwohl die Nachricht v\u00f6llig unerwartet war, bringt sie der Gemeinschaft zus\u00e4tzliche Hoffnung.<\/p>\n\n\n\n![\"\"](\"https:\/\/dupmecp2.eu\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/Huidagene_Pipeline_2023_white-edited.png\")
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