Scritto da David e controllato da Ionis<\/p>\n\n\n\n
A seguito del recente annuncio di Ionis sulla sperimentazione clinica in corso, desideriamo fornire ulteriori informazioni sulla sperimentazione. Per le famiglie che stanno pensando di iscrivere il proprio figlio a una sperimentazione clinica \u00e8 particolarmente importante sapere che cos'\u00e8 una sperimentazione clinica, soprattutto nel contesto di malattie rare come la sindrome da duplicazione di MECP2 (MDS). <\/p>\n\n\n\n
Una sperimentazione clinica (o sperimentazione terapeutica) \u00e8 un tipo di ricerca che studia nuovi trattamenti e ne valuta la sicurezza e gli effetti sull'uomo. Le sperimentazioni cliniche sono spesso parte di un pi\u00f9 ampio programma di sviluppo clinico. Un programma di sviluppo clinico \u00e8 una serie di studi clinici condotti in fasi progressive (dalla fase 1 alla fase 3) per determinare se i potenziali nuovi farmaci o trattamenti sono sufficientemente sicuri e significativamente efficaci. <\/p>\n\n\n\n
Nel caso delle SMD, Ionis lancer\u00e0 presto un primo studio clinico per valutare un nuovo potenziale trattamento chiamato ION440. Lo studio ATTUNE \u00e8 stato annunciato da Ionis su clinicaltrials.gov con il titolo ufficiale \"A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome\". <\/p>\n\n\n\n
Decifriamo cosa significa.<\/p>\n\n\n\n
Fase 1-2 del test :<\/strong> La fase 1 rappresenta la prima volta che un farmaco viene somministrato all'uomo (spesso definita sperimentazione \"first-in-human\"). La Fase 1 \u00e8 principalmente finalizzata a determinare la sicurezza e la tollerabilit\u00e0 del farmaco in sperimentazione a dosi diverse; \u00e8 generalmente di piccole dimensioni e relativamente rapida. Le sperimentazioni di fase 2 forniscono ulteriori prove di sicurezza studiando l'impatto del nuovo farmaco su un numero maggiore di persone per un periodo di tempo pi\u00f9 lungo. Spesso, negli studi di fase 2, tra cui ATTUNE, i ricercatori cercano anche di capire come le persone rispondono a dosi diverse del farmaco sperimentale. Lo studio ATTUNE \u00e8 una combinazione di studi di fase 1 e di fase 2. <\/p>\n\n\n\n Randomizzato, in doppio cieco, controllato con Sham:<\/strong> Ci\u00f2 significa che i partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere il trattamento con ION440 o un trattamento sham (nessuna iniezione ma la stessa procedura di sedazione del gruppo di trattamento) in un rapporto 3:1 (3 pazienti che ricevono ION440 e 1 paziente che riceve il placebo). N\u00e9 i partecipanti n\u00e9 i ricercatori sapevano chi stesse ricevendo il trattamento vero e proprio e chi quello sham. <\/p>\n\n\n\n Un gruppo di controllo (in questo caso il gruppo \"sham\") viene spesso utilizzato quando (1) i segni e i sintomi della malattia sono diversi da una persona all'altra (2) la storia naturale della popolazione in studio \u00e8 limitata (3) gli obiettivi della sperimentazione clinica possono essere definiti in un modo che potrebbe essere considerato soggettivo o soggetto a bias e (4) c'\u00e8 una comprensione limitata di come la popolazione reclutata risponder\u00e0 a specifici tipi di procedure, come la sedazione e la puntura lombare necessarie per la somministrazione di ION440.<\/p>\n\n\n\n Dose ascendente multipla (MAD) :<\/strong> Ci\u00f2 significa che i ricercatori somministrano dosi crescenti di farmaco a diversi gruppi di partecipanti per determinare la quantit\u00e0 di farmaco che pu\u00f2 essere somministrata in modo sicuro.<\/p>\n\n\n\n Parte 1 e parte 2 del test :<\/strong> ATTUNE \u00e8 diviso in due parti. Tutti coloro che sono stati ammessi alla sperimentazione inizieranno con la prima parte. Sicurezza, tollerabilit\u00e0, farmacocinetica, farmacodinamica :<\/strong> Questi criteri definiscono gli obiettivi dello studio di fase 1-2 per ION440, valutando se o quali effetti avversi possono essere osservati dopo la somministrazione di ION440, cosa fa l'organismo a ION440 e cosa fa ION440 al corpo umano.<\/p>\n\n\n\n Criteri di inclusione e di esclusione : <\/strong>Queste regole determinano chi pu\u00f2 partecipare alla sperimentazione clinica. Per esempio, in questo studio i partecipanti devono essere maschi, avere un'et\u00e0 compresa tra i 2 e i 65 anni, avere una diagnosi confermata di sindrome da duplicazione del gene MECP2 ed essere in grado di seguire tutte le procedure dello studio. Alcune condizioni possono impedire la partecipazione, ad esempio avere una forma complessa della sindrome, soffrire di alcuni problemi di salute o essere in trattamento con altri farmaci. <\/p>\n\n\n\n \u00c8 importante notare che la partecipazione a uno studio clinico \u00e8 volontaria e che le famiglie possono ritirarsi in qualsiasi momento se ritengono che non sia nell'interesse del loro bambino.<\/p>\n\n\n\n Inizio dello studio : <\/strong>La data di inizio prevista per ATTUNE \u00e8 agosto 2024. Tuttavia, questa tempistica potrebbe cambiare a seconda delle tappe normative, come l'approvazione etica, la firma del contratto e altre approvazioni specifiche richieste in ogni ospedale in cui verr\u00e0 condotto lo studio. L'arruolamento dei pazienti inizier\u00e0 una volta che tutte le approvazioni saranno state firmate da Ionis e dall'ospedale.<\/p>\n\n\n\n Non dimenticate che le sperimentazioni cliniche sono essenziali per far progredire le conoscenze mediche e trovare nuovi trattamenti, e che portano speranza alle persone e alle famiglie colpite da malattie rare.<\/p>\n\n\n\n ION440 \u00e8 un medicinale in fase di sperimentazione che non \u00e8 stato approvato per la commercializzazione come trattamento per alcuna malattia, compresa la sindrome da duplicazione del gene MECP2, in nessun Paese.<\/p>\n\n\n\n Stiamo preparando un webinar dettagliato sugli studi clinici e ATTUNE. Il rilascio \u00e8 previsto per la fine di settembre 2024. Restate sintonizzati \ud83d\ude09<\/strong><\/p>\n\n\n\n
Nella prima parte, 75 % di partecipanti riceveranno ION440 e 25 % riceveranno un trattamento sham per circa 36 settimane. Una volta che Ionis avr\u00e0 completato con successo la valutazione della sicurezza nella prima parte dello studio, i partecipanti che avranno completato la prima parte dello studio avranno l'opportunit\u00e0 di ricevere ION440 per 156 settimane nella fase di estensione (LTE), nota come seconda parte. <\/p>\n\n\n\n