{"id":32747,"date":"2025-02-18T10:35:16","date_gmt":"2025-02-18T09:35:16","guid":{"rendered":"https:\/\/dupmecp2.eu\/debut-du-recruitment-des-patients-pour-attune\/"},"modified":"2025-07-23T10:27:23","modified_gmt":"2025-07-23T08:27:23","slug":"reclutamento-attune","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dupmecp2.eu\/it\/reclutamento-attune\/","title":{"rendered":"Inizio del reclutamento di pazienti per ATTUNE"},"content":{"rendered":"

Lo studio ATTUNE \u00e8 una sperimentazione clinica di fase 1\/2 sponsorizzata da Ionis. Il suo obiettivo \u00e8 valutare ION440, un farmaco sperimentale basato su oligonucleotidi antisenso (ASO) progettato per affrontare la causa principale della sindrome da duplicazione del gene MECP2 (MDS). <\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Il reclutamento dei pazienti per lo studio clinico ATTUNE \u00e8 ufficialmente iniziato! Il primo sito \u00e8 stato aperto nel novembre 2024 presso il Baylor College of Medicine di Houston, Texas (USA), segnando l'inizio di questo studio di fase 1\/2. Alla fine di gennaio 2025 \u00e8 stato aperto un secondo sito in Minnesota (USA). L'apertura di altri siti negli Stati Uniti e nel mondo \u00e8 prevista a breve. <\/p>\n\n\n\n

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Panoramica della sperimentazione<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Lo studio ATTUNE rappresenta la prima somministrazione di ION440 all'uomo. La terapia sperimentale con ASO mira a ridurre i livelli di mRNA di MECP2 nelle persone affette da SMD, affrontando la causa principale dei sintomi provocati dalla sovraespressione di MECP2. <\/p>\n\n\n\n

Questo potenziale approccio terapeutico ha dato risultati positivi in esperimenti di ricerca preclinica nel 2021. Studi condotti su topi affetti dalla sindrome hanno dimostrato che il trattamento con ASO riduceva efficacemente i livelli di MECP2 e alleviava i sintomi della malattia senza effetti avversi significativi. Quasi 10 anni fa, questi risultati hanno suscitato grande entusiasmo e speranza nella comunit\u00e0. <\/p>\n\n\n\n

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Lo studio coinvolge partecipanti maschi di et\u00e0 compresa tra i 2 e i 65 anni con una diagnosi confermata di sindrome da duplicazione del gene MECP2. Lo studio sar\u00e0 diviso in due parti. La prima parte (dosi multiple ascendenti) durer\u00e0 36 settimane per ciascun partecipante. Durante questa fase, i partecipanti saranno randomizzati a ricevere ION440 o una procedura di controllo (sham). Al termine della prima parte, i partecipanti potranno passare alla seconda (estensione a lungo termine) e ricevere ION440 per 156 settimane. <\/p>\n\n\n\n

Ogni partecipante seguir\u00e0 un programma preciso, che comprende un periodo iniziale di selezione, la somministrazione di ION440 e una fase di follow-up per valutare la sicurezza, la tollerabilit\u00e0 e i risultati preliminari dell'efficacia di questo potenziale farmaco. I partecipanti saranno progressivamente reclutati in diverse coorti, ognuna delle quali ricever\u00e0 un diverso livello di dose di ION440. <\/p>\n\n\n\n

Per maggiori dettagli sul protocollo e sul disegno generale dello studio, consultare le seguenti risorse: <\/p>\n\n\n\n