Napisany przez Davida i sprawdzony przez Ionisa<\/p>\n\n\n\n
W zwi\u0105zku z niedawnym og\u0142oszeniem przez firm\u0119 Ionis dotycz\u0105cym nadchodz\u0105cego badania klinicznego, chcieliby\u015bmy przedstawi\u0107 dalsze informacje na jego temat. Szczeg\u00f3lnie wa\u017cne jest, aby rodziny rozwa\u017caj\u0105ce w\u0142\u0105czenie dziecka do badania klinicznego wiedzia\u0142y, czym jest badanie kliniczne, zw\u0142aszcza w kontek\u015bcie rzadkich chor\u00f3b, takich jak zesp\u00f3\u0142 duplikacji MECP2 (MDS). <\/p>\n\n\n\n
Badanie kliniczne (lub badanie terapeutyczne) jest rodzajem badania, kt\u00f3re bada nowe metody leczenia i ocenia ich bezpiecze\u0144stwo oraz wp\u0142yw na ludzi. Badania kliniczne s\u0105 cz\u0119sto cz\u0119\u015bci\u0105 szerszego programu rozwoju klinicznego. Program rozwoju klinicznego to seria bada\u0144 klinicznych przeprowadzanych w fazach progresywnych (tj. od fazy 1 do fazy 3) w celu ustalenia, czy potencjalne nowe leki lub terapie s\u0105 zar\u00f3wno wystarczaj\u0105co bezpieczne, jak i znacz\u0105co skuteczne. <\/p>\n\n\n\n
W przypadku MDS, Ionis wkr\u00f3tce rozpocznie pierwsze badanie kliniczne maj\u0105ce na celu ocen\u0119 potencjalnego nowego leczenia o nazwie ION440. Badanie ATTUNE zosta\u0142o og\u0142oszone przez Ionis na stronie clinicaltrials.gov pod oficjalnym tytu\u0142em \"A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome\". <\/p>\n\n\n\n
Rozszyfrujmy, co to oznacza.<\/p>\n\n\n\n
Faza 1-2 testu :<\/strong> Faza 1 oznacza pierwsze podanie leku ludziom (cz\u0119sto okre\u015blane jako \"pierwsze badanie na ludziach\"). Faza 1 ma przede wszystkim na celu okre\u015blenie bezpiecze\u0144stwa i tolerancji badanego leku w r\u00f3\u017cnych dawkach; jest na og\u00f3\u0142 niewielka i stosunkowo szybka. Badania fazy 2 dostarczaj\u0105 dalszych dowod\u00f3w bezpiecze\u0144stwa poprzez badanie wp\u0142ywu nowego leku na wi\u0119ksz\u0105 liczb\u0119 os\u00f3b w d\u0142u\u017cszym okresie czasu. Cz\u0119sto w badaniach fazy 2, w tym ATTUNE, badacze staraj\u0105 si\u0119 r\u00f3wnie\u017c zrozumie\u0107, w jaki spos\u00f3b ludzie reaguj\u0105 na r\u00f3\u017cne dawki eksperymentalnego leku. Badanie ATTUNE jest po\u0142\u0105czeniem bada\u0144 fazy 1 i fazy 2. <\/p>\n\n\n\n Randomizowane, podw\u00f3jnie za\u015blepione, kontrolowane badanie Sham:<\/strong> Oznacza to, \u017ce uczestnicy zostali losowo przydzieleni do leczenia ION440 lub leczenia pozorowanego (bez wstrzykni\u0119cia, ale z tak\u0105 sam\u0105 procedur\u0105 sedacji jak w grupie leczonej) w stosunku 3:1 (3 pacjent\u00f3w otrzymuj\u0105cych ION440 do 1 pacjenta otrzymuj\u0105cego placebo). Ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzieli, kto otrzyma\u0142 prawdziwe leczenie, a kto pozorowane. <\/p>\n\n\n\n Grupa kontrolna (tutaj grupa \"pozorowana\") jest cz\u0119sto u\u017cywana, gdy (1) oznaki i objawy choroby r\u00f3\u017cni\u0105 si\u0119 w zale\u017cno\u015bci od osoby (2) naturalna historia badanej populacji jest ograniczona (3) cele badania klinicznego mo\u017cna zdefiniowa\u0107 w spos\u00f3b, kt\u00f3ry mo\u017cna uzna\u0107 za subiektywny lub podlegaj\u0105cy stronniczo\u015bci oraz (4) istnieje ograniczone zrozumienie, w jaki spos\u00f3b rekrutowana populacja zareaguje na okre\u015blone rodzaje procedur, takie jak sedacja i nak\u0142ucie l\u0119d\u017awiowe wymagane do podania ION440, jest ograniczona.<\/p>\n\n\n\n Wielokrotna dawka rosn\u0105ca (MAD) :<\/strong> Oznacza to, \u017ce badacze podaj\u0105 coraz wi\u0119ksze dawki leku r\u00f3\u017cnym grupom uczestnik\u00f3w w celu ustalenia, ile leku mo\u017cna bezpiecznie poda\u0107.<\/p>\n\n\n\n Cz\u0119\u015b\u0107 1 i cz\u0119\u015b\u0107 2 testu :<\/strong> ATTUNE jest podzielony na dwie cz\u0119\u015bci. Wszyscy przyj\u0119ci do programu rozpoczn\u0105 od cz\u0119\u015bci 1. Bezpiecze\u0144stwo, tolerancja, farmakokinetyka, farmakodynamika :<\/strong> Kryteria te okre\u015blaj\u0105 cele badania fazy 1-2 dla ION440 poprzez ocen\u0119, czy lub jakie dzia\u0142ania niepo\u017c\u0105dane mo\u017cna zaobserwowa\u0107 po podaniu ION440, co organizm robi z ION440 i co ION440 robi z ludzkim cia\u0142em.<\/p>\n\n\n\n Kryteria w\u0142\u0105czenia i wy\u0142\u0105czenia : <\/strong>Zasady te okre\u015blaj\u0105, kto mo\u017ce wzi\u0105\u0107 udzia\u0142 w badaniu klinicznym. Na przyk\u0142ad w tym badaniu uczestnicy musz\u0105 by\u0107 p\u0142ci m\u0119skiej, w wieku od 2 do 65 lat, mie\u0107 potwierdzon\u0105 diagnoz\u0119 zespo\u0142u duplikacji genu MECP2 i by\u0107 w stanie przestrzega\u0107 wszystkich procedur badania. Pewne warunki mog\u0105 r\u00f3wnie\u017c uniemo\u017cliwi\u0107 udzia\u0142 w badaniu, takie jak z\u0142o\u017cona posta\u0107 zespo\u0142u, okre\u015blone problemy zdrowotne lub leczenie innymi lekami. <\/p>\n\n\n\n Wa\u017cne jest, aby pami\u0119ta\u0107, \u017ce udzia\u0142 w badaniu klinicznym jest dobrowolny, a rodziny mog\u0105 wycofa\u0107 si\u0119 w dowolnym momencie, je\u015bli uznaj\u0105, \u017ce nie le\u017cy to w najlepszym interesie ich dziecka.<\/p>\n\n\n\n Rozpocz\u0119cie badania : <\/strong>Szacowana data rozpocz\u0119cia badania ATTUNE to sierpie\u0144 2024 roku. Harmonogram ten mo\u017ce jednak ulec zmianie w zale\u017cno\u015bci od etap\u00f3w regulacyjnych, takich jak zatwierdzenie etyczne, podpisanie umowy i inne szczeg\u00f3\u0142owe zatwierdzenia wymagane w ka\u017cdym szpitalu, w kt\u00f3rym prowadzone b\u0119dzie badanie. Rekrutacja pacjent\u00f3w rozpocznie si\u0119 po podpisaniu wszystkich zg\u00f3d przez Ionis i szpital.<\/p>\n\n\n\n Nie zapominaj, \u017ce badania kliniczne maj\u0105 zasadnicze znaczenie dla rozwoju wiedzy medycznej i znajdowania nowych metod leczenia, a tak\u017ce daj\u0105 nadziej\u0119 osobom i rodzinom dotkni\u0119tym rzadkimi chorobami.<\/p>\n\n\n\n ION440 jest badanym produktem leczniczym, kt\u00f3ry nie zosta\u0142 dopuszczony do obrotu jako lek na jak\u0105kolwiek chorob\u0119, w tym zesp\u00f3\u0142 duplikacji genu MECP2, w \u017cadnym kraju.<\/p>\n\n\n\n Obecnie przygotowujemy szczeg\u00f3\u0142owe webinarium na temat bada\u0144 klinicznych i ATTUNE. Jego publikacja planowana jest na koniec wrze\u015bnia 2024 roku. B\u0105d\u017a na bie\u017c\u0105co \ud83d\ude09<\/strong><\/p>\n\n\n\n
W cz\u0119\u015bci pierwszej 75 % uczestnik\u00f3w b\u0119dzie otrzymywa\u0107 ION440, a 25 % b\u0119dzie otrzymywa\u0107 leczenie pozorowane przez oko\u0142o 36 tygodni. Po pomy\u015blnym zako\u0144czeniu przez Ionis oceny bezpiecze\u0144stwa w pierwszej cz\u0119\u015bci badania, uczestnicy, kt\u00f3rzy uko\u0144czyli pierwsz\u0105 cz\u0119\u015b\u0107 badania, b\u0119d\u0105 mieli mo\u017cliwo\u015b\u0107 otrzymywania ION440 przez 156 tygodni w fazie przed\u0142u\u017cenia (LTE), znanej jako druga cz\u0119\u015b\u0107. <\/p>\n\n\n\n