{"id":32747,"date":"2025-02-18T10:35:16","date_gmt":"2025-02-18T09:35:16","guid":{"rendered":"https:\/\/dupmecp2.eu\/debut-du-recruitment-des-patients-pour-attune\/"},"modified":"2025-07-23T10:27:23","modified_gmt":"2025-07-23T08:27:23","slug":"rekrutacja-attune","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dupmecp2.eu\/pl\/rekrutacja-attune\/","title":{"rendered":"Rozpocz\u0119cie rekrutacji pacjent\u00f3w do badania ATTUNE"},"content":{"rendered":"

Badanie ATTUNE jest badaniem klinicznym fazy 1\/2 sponsorowanym przez firm\u0119 Ionis. Jego celem jest ocena ION440, eksperymentalnego leku opartego na oligonukleotydach antysensownych (ASO), zaprojektowanego w celu zwalczania pierwotnej przyczyny zespo\u0142u duplikacji genu MECP2 (MDS). <\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Rekrutacja pacjent\u00f3w do badania klinicznego ATTUNE oficjalnie si\u0119 rozpocz\u0119\u0142a! Pierwszy o\u015brodek zosta\u0142 otwarty w listopadzie 2024 r. w Baylor College of Medicine w Houston w Teksasie (USA), rozpoczynaj\u0105c badanie fazy 1\/2. Pod koniec stycznia 2025 r. otwarto drugi o\u015brodek w Minnesocie (USA). Wkr\u00f3tce zostan\u0105 otwarte kolejne o\u015brodki w Stanach Zjednoczonych i na ca\u0142ym \u015bwiecie. <\/p>\n\n\n\n

<\/div>\n\n\n\n

Przegl\u0105d badania<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Badanie ATTUNE stanowi pierwsze podanie ION440 ludziom. Badana terapia ASO ma na celu zmniejszenie poziomu mRNA MECP2 u os\u00f3b z MDS, zajmuj\u0105c si\u0119 podstawow\u0105 przyczyn\u0105 objaw\u00f3w spowodowanych nadekspresj\u0105 MECP2. <\/p>\n\n\n\n

To potencjalne podej\u015bcie terapeutyczne wykaza\u0142o pozytywne wyniki w przedklinicznych eksperymentach badawczych w 2021 roku. Badania przeprowadzone na myszach cierpi\u0105cych na ten zesp\u00f3\u0142 wykaza\u0142y, \u017ce leczenie ASO skutecznie obni\u017cy\u0142o poziom MECP2 i z\u0142agodzi\u0142o objawy choroby bez znacz\u0105cych skutk\u00f3w ubocznych. Prawie 10 lat temu wyniki te wywo\u0142a\u0142y ogromny entuzjazm i nadziej\u0119 w spo\u0142eczno\u015bci. <\/p>\n\n\n\n

<\/div>\n\n\n\n
\n
Zobacz publikacj\u0119<\/a><\/div>\n<\/div>\n\n\n\n
<\/div>\n\n\n\n

W badaniu bior\u0105 udzia\u0142 m\u0119\u017cczy\u017ani w wieku od 2 do 65 lat z potwierdzon\u0105 diagnoz\u0105 zespo\u0142u duplikacji genu MECP2. Badanie zostanie podzielone na dwie cz\u0119\u015bci. Cz\u0119\u015b\u0107 1 (wielokrotne dawki rosn\u0105ce) potrwa 36 tygodni dla ka\u017cdego uczestnika. Podczas tej fazy uczestnicy zostan\u0105 losowo przydzieleni do grupy otrzymuj\u0105cej ION440 lub do grupy kontrolnej (pozorowanej). Po zako\u0144czeniu cz\u0119\u015bci 1 uczestnicy b\u0119d\u0105 mogli przej\u015b\u0107 do cz\u0119\u015bci 2 (przed\u0142u\u017cenie d\u0142ugoterminowe) i otrzymywa\u0107 ION440 przez 156 tygodni. <\/p>\n\n\n\n

Ka\u017cdy uczestnik b\u0119dzie podlega\u0142 precyzyjnemu programowi, obejmuj\u0105cemu wst\u0119pny okres selekcji, podawanie ION440 i faz\u0119 obserwacji w celu oceny bezpiecze\u0144stwa, tolerancji i wst\u0119pnych wynik\u00f3w skuteczno\u015bci tego potencjalnego leku. Uczestnicy b\u0119d\u0105 stopniowo rekrutowani do r\u00f3\u017cnych kohort, z kt\u00f3rych ka\u017cda otrzyma inny poziom dawki ION440. <\/p>\n\n\n\n

Aby uzyska\u0107 wi\u0119cej informacji na temat protoko\u0142u i og\u00f3lnego projektu badania, zapoznaj si\u0119 z nast\u0119puj\u0105cymi zasobami: <\/p>\n\n\n\n