L’étude ATTUNE est une étude clinique de phase 1/2 sponsorisée par Ionis. Elle vise à évaluer ION440, un médicament expérimental à base d’oligonucléotides antisens (ASO) conçue pour s’attaquer à la cause première du syndrome de duplication du gène MECP2 (MDS).
Le recrutement des patients pour l’essai clinique ATTUNE a officiellement commencé ! Le premier site a ouvert en novembre 2024 au Baylor College of Medicine à Houston, Texas (États-Unis), marquant le début de cette étude de phase 1/2. À la fin du mois de janvier 2025, un deuxième site a ouvert ses portes dans le Minnesota (États-Unis). D’autres sites aux États-Unis et dans le monde devraient ouvrir prochainement.
Aperçu de l’essai
L’essai ATTUNE représente la première administration d’ION440 à l’homme. La thérapie ASO expérimentale vise à réduire les niveaux d’ARNm de MECP2 chez les personnes atteintes de MDS, en s’attaquant à la cause première des symptômes causés par la surexpression de MECP2.
Cette approche thérapeutique potentielle a donné des résultats positifs lors d’expériences de recherche préclinique en 2021. Des études menées sur des souris atteintes du syndrome ont démontré que le traitement par ASO réduisait de manière efficace les niveaux de MECP2 et atténuait les symptômes de la maladie sans effets indésirables significatifs. Il y a près de 10 ans, ces résultats ont suscité beaucoup d’enthousiasme et d’espoir au sein de la communauté.
L’essai concerne des participants masculins âgés de 2 à 65 ans dont le diagnostic de syndrome de duplication du gène MECP2 a été confirmé. L’étude sera divisée en deux parties. La partie 1 (doses multiples ascendantes) durera 36 semaines pour chaque participant. Au cours de cette phase, les participants seront randomisés pour recevoir soit ION440, soit une procédure de control (sham). À l’issue de la première partie, les participants pourront passer à la deuxième partie (extension à long terme) et recevoir ION440 pendant 156 semaines.
Chaque participant suivra un programme précis, comprenant une période de sélection initiale, l’administration de ION440 et une phase de suivi pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et les résultats préliminaires de l’efficacité de ce potentiel médicament. Les participants seront recrutés de manière progressive dans différentes cohortes, chaque cohorte recevant un niveau de dose différent d’ION440.
Pour plus de détails sur le protocole et la conception générale de l’étude, nous vous invitons à consulter les ressources suivantes :
- Pour plus de détails sur le protocole et la conception générale de l’étude, nous vous invitons à consulter les ressources suivantes : Démystifier l’étude ATTUNE
- Notre article sur le protocole de l’étude : ION440: IONIS élève la communauté au niveau supérieur
- Notre e-book avec toutes les Q/A des familles: Démystifier l’étude ATTUNE
Prochaines étapes et objectifs
En tant qu’essai clinique de phase 1/2, l’objectif principal d’ATTUNE est d’évaluer la sécurité et la tolérabilité d’ION440. Les résultats de l’essai ATTUNE fourniront des informations précieuses pour de futures études visant à évaluer l’efficacité d’ION440 en tant que traitement du syndrome de duplication du gène MECP2.
Les équipes de recherche du Children Hospital de Houston et du Gillette Children’s Specialty healthcare du Minnesota recrutent actuellement des patients pour commencer l’administration du traitement expérimental.
Le lancement de l’essai clinique ATTUNE marque une avancée extraordinaire dans la recherche d’un traitement pour le syndrome de duplication du gène MECP2. Quant à l’essai clinique HERO, l’utilisation novatrice de la technologie des oligonucléotides antisens représente une approche de pointe pour traiter cette maladie, offrant un nouvel espoir aux familles et à la communauté du syndrome de duplication du gène MECP2.
