Die ATTUNE-Studie ist eine klinische Phase-1/2-Studie, die von Ionis gesponsert wird. Ziel ist die Untersuchung von ION440, einer neuartigen Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Therapie, die die Ursache des MECP2-Duplikationssyndroms (MDS) direkt adressieren soll.
Die Rekrutierung von Patient:innen für die bahnbrechende ATTUNE-Studie hat offiziell begonnen! Der erste Studienstandort öffnete im November 2024 am Baylor College of Medicine in Houston, Texas (USA). Ende Januar 2025 folgte ein zweiter Standort in Minnesota (USA). Weitere Standorte in den USA und weltweit sollen bald hinzukommen.
Studienüberblick
Die ATTUNE-Studie ist die erste klinische Prüfung, bei der ION440 am Menschen getestet wird. Die ASO-Therapie zielt darauf ab, die MECP2-mRNA-Spiegel bei Menschen mit MDS zu reduzieren und damit die Überexpression des MECP2-Gens, die Ursache der Symptome, zu behandeln.
In präklinischen Studien zeigte dieser Ansatz vielversprechende Ergebnisse. Experimente mit Mausmodellen für MDS belegten, dass die ASO-Therapie die MECP2-Spiegel wirksam reduzierte, Krankheitssymptome linderte und dabei keine schwerwiegenden Nebenwirkungen verursachte. Diese Erkenntnisse, die vor fast zehn Jahren veröffentlicht wurden, haben in der MDS-Gemeinschaft große Hoffnungen geweckt.
Die klinische Studie wird männliche Teilnehmer im Alter von 2 bis 65 Jahren mit einer bestätigten Diagnose des MECP2-Duplikationssyndroms einschließen. Die Studie ist in zwei Phasen unterteilt:
Teil 1 (Steigende Mehrfachdosierung) dauert für jeden Teilnehmer 36 Wochen. In dieser Phase werden die Teilnehmer zufällig entweder mit ION440 oder einem Scheinverfahren behandelt. Nach Abschluss von Teil 1 kann ein Teilnehmer in Teil 2 (Langzeitverlängerung) übergehen und für bis zu 156 Wochen ION440 erhalten.
Jeder Teilnehmer folgt einem detaillierten Zeitplan, der eine anfängliche Screening-Phase, die Verabreichung von ION440 und eine Nachbeobachtungsphase umfasst, um Sicherheit, Verträglichkeit und erste Hinweise auf die Wirksamkeit der potenziellen Behandlung zu bewerten. Die Teilnehmer werden nacheinander in verschiedene Kohorten aufgenommen, wobei jede Kohorte eine unterschiedliche Dosierung von ION440 erhält.
Weitere Informationen zum Studienprotokoll und zum Gesamtdesign der Studie finden Sie in folgenden Ressourcen:
- Unsere Webinare, die Details zur ATTUNE-Studie erklären: Demystifying the ATTUNE Study
- Unser Artikel über die Studie: ION440: IONIS brings MDS community to the next level
- Unser E-Book mit allen Fragen und Antworten der Familien: Demystifying the ATTUNE Study
Nächste Schritte & Ziele
Als Phase-1/2-Studie liegt der primäre Fokus von ATTUNE auf der Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ION440. Die gewonnenen Erkenntnisse werden entscheidende Daten liefern, um in Folgestudien die Wirksamkeit von ION440 als Therapie für MDS weiter zu untersuchen.
Die Forschungsteams des Kinderkrankenhauses in Houston und der Gillette Children’s Specialty Healthcare in Minnesota rekrutieren derzeit Teilnehmer, um mit der Verabreichung der experimentellen Therapie zu beginnen.
Der Start der ATTUNE-Studie markiert einen außergewöhnlichen Fortschritt in der Suche nach einer Behandlung des MECP2-Duplikationssyndroms. Analog zur HERO-Studie setzt auch ATTUNE auf eine innovative Technologie – hier die Antisense-Oligonukleotid-Therapie – und gibt betroffenen Familien sowie der MDS-Community neue Hoffnung.
