Huidagene Therapeutics è un'azienda biotecnologica basata a Shangai e New Jersey, attiva nella scoperta e sviluppo di nuove medicine basate sulla tecnologia CRISPR. L'azienda si focalizza su malattie muscolari, oftalmiche e neurologiche.
Huidagene has developed HG204, a viral vector associated with an adenovirus (AAV) that rilascia un innovativo complesso CRISPR-Cas13 nelle cellule. Appositamente progettato per la sindrome di duplicazione del gene MECP2, HG204 mira a regolare la sovraproduzione della proteina MeCP2 inducendo la degradazione dell'RNA MECP2 in eccesso. Questo innovativo candidato farmaco ha il potenziale per curare la Sindrome da Duplicazione del gene MECP2 con una sola somministrazione.
Our organisation has had productive discussions with the directors of Huidagene to deepen our understanding of this innovative technology and find out what it means for the future. Studi preclinici che utilizzano HG204 in un modello di topo umanizzato hanno dimostrato una significativa riduzione della proteina MeCP2 e un'inversione dei sintomi. Oltre al fatto che questi risultati siano incoraggianti, rappresentano anche la seconda prova della reversibilità dei sintomi della sindrome se interviene a regolare i livelli di proteina MECP2 (come precedentemente dimostrato dal Prof.ssa H. Zoghbi e dal suo team tramite la somministrazione di un ASO).
Huidagene sta attualmente concludendo gli studi preclinici su HG204 e si sta preparando per un trial clinico su pazienti in Cina, che dovrebbe iniziare nell'estate del 2024. Se questo studio risulterà positivo, Huidagene prevede di condurre trials clinici in altri paesi, come gli Stati Uniti e l'Europa, nel 2025-2026.
On 31 October, the FDA (Food and Drug Administration, the health authority of the United States) conferred on HG204 the designation sia di farmaco per malattia pediatrica rara che di farmaco orfano. This regulatory designation represents a first step towards a clinical study outside of China, and will allow an accelerated revision of the file during the drug registration process. Even if the notification has gone unheeded, it will give the community further cause for hope.
La nostra squadra rimarrà in contatto con Huidagene e terrà aggiornata la nostra comunità su qualsiasi nuovo sviluppo.
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