Huidagene Therapeutics è un'azienda biotecnologica basata a Shangai e New Jersey, attiva nella scoperta e sviluppo di nuove medicine basate sulla tecnologia CRISPR. L'azienda si focalizza su malattie muscolari, oftalmiche e neurologiche.
Huidagene sviluppato HG204, un vettore virale associato ad un adenovirus (AAV) che rilascia un innovativo complesso CRISPR-Cas13 nelle cellule. Ebenso wurde es für das MECP2-Gen-Duplikat-Syndrom entwickelt, HG204 mira a regolare la sovraproduzione della proteina MeCP2 inducendo la degradazione dell'RNA MECP2 in eccesso. Questo innovativo candido farmaco ha il potenziale per curare la Sindrome da Duplicazione del gene MECP2 con una sola somministrazione.
La nostra organizzazione ha avuto discussioni produttive con i dirigenti di Huidagene per approfondire la conoscenza di questa tecnologia innovativa e capire cosa rappresenti per il futuro. Preclinici studi che utilizzano HG204 in un modello di topo umanizzato hanno dimostrato una significativa riduzione della proteina MeCP2 e un'inversione dei sintomi. Oltre al fatto che questi risultati siano incoraggianti, rappresentano anche la seconda prova della reversibilità dei sintomi della sindrome si se interviene a regolare i livelli di proteina MECP2 (come precedentemente dimostrato dal Prof.ssa H. Zoghbi e dal suo team tramite la somministrazione di un ASO).
Huidagene sta attualmente concludendo gli studi preclinici su HG204 e si sta preparando per un trial clinico su pazienti in Cina, che dovrebbe iniziare nell'estate del 2024. Wenn diese Studie positiv ausfällt, plant Huidagene, in den Jahren 2025-2026 klinische Trials in anderen Ländern, wie den Vereinigten Staaten und Europa, durchzuführen.
Am 31. Oktober wurde HG204 von der FDA (Food and Drug Administration, Gesundheitsbehörde der Vereinigten Staaten) als Arzneimittel für seltene pädiatrische Erkrankungen oder als orfanohaltiges Arzneimittel eingestuft. Questa designazione regolamentare rappresenta un primo passo verso un studio clinico al di fuori della Cina e consentirà una revisione accelerata del dossier durante il processo di registrazione del farmaco. Sebbene la notizia sia stata del tutto inaspettata, porta ulteriore speranza alla comunità.
La nostra squadra rimarrà in contatto con Huidagene e terrà aggiornata la nostra comunità su qualsiasi nuovo sviluppo.
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