Huidagene: Eine vielversprechende CRISPR-CAS13-Technologie aus Shanghai (China)

Huidagene Therapeutics ist ein in Shanghai und New Jersey ansässiges Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Konstruktion und Entwicklung neuartiger CRISPR-basierter Medikamente konzentriert. Das Unternehmen konzentriert sich auf muskuläre, ophthalmische und neurologische Erkrankungen.

Huidagene hat HG204 entwickelt, einen adeno-assoziierten viralen (AAV) Vektor, der einen neuartigen CRISPR-Cas13-Komplex in Zellen liefert. Entwickelt für das MECP2-Duplikationssyndrom, HG204 zielt darauf ab, die Überproduktion des MeCP2-Proteinspiegels zu regulieren, indem es den Abbau der überexprimierten MECP2-RNA induziert. Dieser innovative Wirkstoffkandidat besitzt das Potenzial, MDS durch eine einmalige Verabreichung zu heilen.

Unsere Organisation hatte produktive Gespräche mit den Führungskräften von Huidagene, um mehr über diese innovative Technologie und ihre Bedeutung für die Zukunft zu erfahren. Vorklinische Studien mit HG204 in einem humanisierten MDS-Mausmodell demonstrierten eine signifikante Reduktion des MeCP2-Proteins und eine Umkehrung der Symptome. While these are encouraging results, this is also the second proof of the reversibility of MDS symptoms after the regulation of MECP2 protein levels (as previously demonstrated by the administration of the ASO by Prof. H. Zoghbi & Team).

Huidagene ist dabei, vorklinische Studien mit HG204 abzuschließen und für eine klinische Studie für Patienten in China bereit zu werden, die voraussichtlich Mitte 2024 beginnen wird. Wenn dieser Versuch erfolgreich ist, wird Huidagene in den Jahren 2025-2026 klinische Versuche in anderen Ländern wie den USA und Europa planen.

Am 31. Oktober erteilte die FDA (Food and Drug Administration, die US-Gesundheitsbehörde) HG204 sowohl die Bezeichnung Rare Pediatric Disease als auch Orphan Drug Designation. Diese Zulassung ist ein erster Schritt auf dem Weg zu einer klinischen Studie außerhalb Chinas und ermöglicht eine beschleunigte Überprüfung der Unterlagen nach der Registrierung des Medikaments. Auch wenn die Nachricht völlig unerwartet kam, bringt sie der Gemeinschaft zusätzliche Hoffnung.

Unser Team wird mit Huidagene in Kontakt bleiben und unsere Community über alle neuen Entwicklungen auf dem Laufenden halten.