Huidagene: Eine vielversprechende CRISPR-CAS13-Technologie aus China (Shanghai)

Huidagene Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Shanghai und New Jersey, das sich auf die Entdeckung, Konstruktion und Entwicklung neuer Medikamente auf der Grundlage der CRISPR-Technologie konzentriert. Das Unternehmen konzentriert sich auf muskuläre, ophthalmische und neurologische Erkrankungen.

Huidagene hat HG204 entwickelt, einen Adeno-assoziierten viralen Vektor (AAV), der einen innovativen CRISPR-Cas13-Komplex in die Zellen einbringt. Er wurde speziell für das MECP2-Genduplikationssyndrom entwickelt, HG204 zielt darauf ab, die Überproduktion des MeCP2-Proteins zu regulieren, indem es den Abbau überschüssiger MECP2-RNA induziert. Dieser innovative Arzneimittelkandidat hat das Potenzial, das MECP2-Genduplikationssyndrom mit einer einzigen Verabreichung zu heilen.

Unsere Organisation führte produktive Gespräche mit den Führungskräften von Huidagene, um mehr über diese innovative Technologie und ihre Bedeutung für die Zukunft zu erfahren. Vorklinische Studien mit HG204 in einem humanisierten Mausmodell zeigten eine signifikante Reduktion des MeCP2-Proteins und eine Umkehrung der Symptome. Abgesehen davon, dass diese Ergebnisse ermutigend sind, handelt es sich auch um den zweiten Beweis für die Umkehrbarkeit der Symptome des Syndroms nach Regulierung der MECP2-Proteinspiegel (wie zuvor durch die Verabreichung von ASO durch Prof. H. Zoghbi nachgewiesen).

Huidagene schließt derzeit die präklinischen Studien zu HG204 ab und bereitet sich auf eine klinische Studie für Patienten in China vor, die im Sommer 2024 beginnen soll. Wenn die Studie erfolgreich ist, plant Huidagene, in den Jahren 2025-2026 klinische Studien in anderen Ländern, wie den USA und Europa, durchzuführen.

Am 31. Oktober erteilte die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) HG204 die Bezeichnungen seltene pädiatrische Krankheit und Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug). Diese behördliche Bezeichnung ist ein erster Schritt auf dem Weg zu einer klinischen Studie außerhalb Chinas und wird eine beschleunigte Prüfung des Dossiers bei der Zulassung des Medikaments ermöglichen. Obwohl die Nachricht völlig unerwartet kommt, bringt sie der Gemeinschaft zusätzliche Hoffnung.

Unser Team wird mit Huidagene in Kontakt bleiben und unsere Gemeinschaft über alle neuen Entwicklungen auf dem Laufenden halten.