Estudio de reposicionamiento de medicamentos en APTEEUS™

Η πρώτη φάση του έργου που υλοποιεί η APTEEUS™ σε συνεργασία με τον σύλλογο «Les petits Mec P2» πλησιάζει στο τέλος της. Η διπλασιασμός του γονιδίου MeCP2 οδηγεί στην υπερέκφραση της πρωτεΐνης MeCP2, η οποία υπάρχει σε όλα τα κύτταρα του οργανισμού. Η APTEEUS™ επέλεξε να χρησιμοποιήσει ινοβλάστες από το δέρμα των ασθενών για να καταδείξει την υπερέκφραση της πρωτεΐνης και να επιχειρήσει τη ρύθμισή της με μόρια που έχουν ήδη χρησιμοποιηθεί σε άλλες θεραπείες.

Μεταξύ των περισσότερων από 5.000 μορίων που δοκιμάστηκαν κατά τη διάρκεια της διαδικασίας διαλογής, το APTEEUS™ εντόπισε διάφορα μόρια ικανά να μειώσουν την ποσότητα της πρωτεΐνης MeCP2 στα κύτταρα δύο ασθενών του συλλόγου.

Η APTEEUS™ συλλέγει επί του παρόντος δεδομένα για κάθε ένα από τα επιλεγμένα μόρια, προκειμένου να αξιολογήσει το ιατρικό τους ενδιαφέρον σε συνεργασία με τους γιατρούς.

Απεικόνιση των αποτελεσμάτων του ελέγχου. Το επίπεδο ελέγχου του MeCP2 είναι συνήθως χαμηλότερο από 6,0·105, 5, ενώ τα κύτταρα των ασθενών παρουσιάζουν επίπεδο κοντά στο 1,0·106.

Άλλα δημοσιευμένα άρθρα

Δημοσιευμένα βίντεο

Ο Aleix και οι γονείς του μιλούν για τη ζωή τους με το σύνδρομο

Ενημερωτικό δελτίο

Εγγραφείτε στο ενημερωτικό δελτίο για να ενημερώνεστε για τις δράσεις μας και τις επιστημονικές εξελίξεις σχετικά με το σύνδρομο.

Έντυπο ενημερωτικού δελτίου FR
elΕλληνικά