Estudio de reposicionamiento de medicamentos en APTEEUS™.

La primera fase del proyecto llevado a cabo por APTEEUS™ junto con la Asociación Les petits Mec P2 está llegando a su fin. La duplicación del gen MeCP2 da lugar a la sobreexpresión de la proteína MeCP2, presente en todas las células del organismo. APTEEUS™ optó por utilizar fibroblastos de la piel de los pacientes para poner de manifiesto la sobreexpresión de la proteína e intentar regularla con moléculas ya utilizadas en otros tratamientos.

De entre las más de 5.000 moléculas analizadas durante el cribado, APTEEUS™ ha identificado varias moléculas capaces de reducir la cantidad de proteína MeCP2 en las células de dos pacientes de la asociación.

APTEEUS™ está recopilando actualmente datos sobre cada una de las moléculas seleccionadas para poder evaluar su interés médico junto con los médicos.

Ilustración de los resultados del cribado. El nivel de control de MeCP2 suele ser inferior a 6,0 × 105, 5, mientras que las células de los pacientes tienen un nivel cercano a 1,0 × 106.

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