Huidagene: μια πολλά υποσχόμενη τεχνολογία CRISPR-CAS13 από τη Σαγκάη (Κίνα)

Η Huidagene Therapeutics είναι μια βιοτεχνολογική εταιρεία με έδρα τη Σανγκάι και το Νιου Τζέρσεϊ, η οποία ασχολείται με την αναζήτηση και ανάπτυξη νέων φαρμάκων που βασίζονται στην τεχνολογία CRISPR. Η εταιρεία επικεντρώνεται σε μυϊκές, παθολογικές και νευρολογικές παθήσεις.

Η Huidagene έχει αναπτύξει το HG204, έναν ιικό φορέα που σχετίζεται με έναν αδενοϊό (AAV) και ο οποίος μεταφέρει ένα καινοτόμο συνδυασμό CRISPR-Cas13 στα κύτταρα. Appositamente progettato per la sindrome di duplicazione del gene MECP2, HG204 mira a regolare la sovraproduzione della proteina MeCP2 inducendo la degradazione dell'RNA MECP2 in eccesso. Questo innovativo candidato farmaco ha il potenziale per curare la Sindrome da Duplicazione del gene MECP2 con una sola somministrazione.

Η οργάνωσή μας είχε παραγωγικές συζητήσεις με τους διευθυντές της Huidagene για να εμβαθύνουμε στην κατανόηση αυτής της καινοτόμου τεχνολογίας και να μάθουμε τι σημαίνει για το μέλλον. Studi preclinici che utilizzano HG204 in un modello di topo umanizzato hanno dimostrato una significativa riduzione della proteina MeCP2 e un'inversione dei sintomi. Oltre al fatto che questi risultati siano incoraggianti, rappresentano anche la seconda prova della reversibilità dei sintomi della sindrome se interviene a regolare i livelli di proteina MECP2 (come precedentemente dimostrato dal Prof.ssa H. Zoghbi e dal suo team tramite la somministrazione di un ASO).

Η Huidagene sta attualmente concludendo gli studi preclinici su HG204 e si sta preparando per un trial clinico su pazienti in Cina, che dovrebbe iniziare nell'estate del 2024. Εάν αυτό το στούντιο είναι θετικό, η Huidagene προτίθεται να διεξάγει κλινικές δοκιμές σε άλλα κράτη, όπως στις Ηνωμένες Πολιτείες και στην Ευρώπη, το 2025-2026.

Στις 31 Οκτωβρίου, ο FDA (Food and Drug Administration, η υγειονομική αρχή των Ηνωμένων Πολιτειών) απένειμε στο HG204 την ονομασία sia di farmaco per malattia pediatrica rara che di farmaco orfano. Αυτός ο ρυθμιστικός χαρακτηρισμός αποτελεί ένα πρώτο βήμα προς μια κλινική μελέτη εκτός Κίνας και θα επιτρέψει την ταχύτερη αναθεώρηση του φακέλου κατά τη διαδικασία καταχώρισης του φαρμάκου. Ακόμη και αν η κοινοποίηση δεν εισακούστηκε, θα δώσει στην κοινότητα περαιτέρω λόγους για να ελπίζει.

La nostra squadra rimarrà in contatto con Huidagene e terrà aggiornata la nostra comunità su qualsiasi nuovo sviluppo.