Drug repositioning study at APTEEUS™

Die erste Phase des von APTEEUS™ mit Les petits Mec P2 Association durchgeführten Projekts nähert sich dem Ende. Die Duplikation des MECP2-Gens führt zu einer Überexpression des in allen Körperzellen vorhandenen MeCP2-Proteins. APTEEUS™ entschied sich für die Verwendung von Fibroblasten aus der Haut der Patienten, um die Überexpression des Proteins hervorzuheben und zu versuchen, es mit Molekülen zu regulieren, die bereits für andere Indikationen verwendet werden.

Unter mehr als 5.000 Molekülen, die während des Screenings getestet wurden, identifizierte APTEEUS™ mehrere Moleküle, die in der Lage waren, die Menge des MeCP2-Proteins in den Zellen von 2 Patienten in der Assoziation zu reduzieren.

APTEEUS™ sammelt derzeit Daten zu jedem der ausgewählten Moleküle, damit wir ihr medizinisches Interesse gemeinsam mit Ärzten beurteilen können.

Illustration der Screening-Ergebnisse. Der Kontrollwert von MeCP2 ist normalerweise niedriger als 6.0.105Die Patientenzellen hingegen haben einen Wert von fast 1,0.106.

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