Badanie repozycjonowania leków w APTEEUS™

Pierwsza faza projektu prowadzonego przez APTEEUS™ wraz ze Stowarzyszeniem Les petits Mec P2 dobiega końca. Duplikacja genu MECP2 powoduje nadekspresję białka MeCP2 obecnego we wszystkich komórkach organizmu. APTEEUS™ zdecydował się wykorzystać fibroblasty ze skóry pacjentów, aby podkreślić nadekspresję białka i podjąć próbę jego regulacji za pomocą cząsteczek już stosowanych w innych wskazaniach.

Spośród ponad 5000 cząsteczek przetestowanych podczas badań przesiewowych, APTEEUS™ zidentyfikował kilka cząsteczek zdolnych do zmniejszenia ilości białka MeCP2 w komórkach 2 pacjentów w stowarzyszeniu.

APTEEUS™ zbiera obecnie dane na temat każdej z wybranych cząsteczek, abyśmy mogli ocenić ich znaczenie medyczne dla lekarzy.

Ilustracja wyników badań przesiewowych. Poziom kontrolny MeCP2 jest zwykle niższy niż 6.0.10.5podczas gdy komórki pacjenta mają poziom zbliżony do 1,0,106.

Inne opublikowane artykuły

Opublikowane materiały wideo

Aleix i jego rodzice opowiadają o swoim życiu z syndromem

Newsletter

Zapisz się do newslettera, aby być na bieżąco z naszymi działaniami i postępami naukowymi dotyczącymi zespołu.

Formularz biuletynu FR
pl_PLPolski