Estudio de reposicionamiento de fármacos en APTEEUS™.

La primera fase del proyecto llevado a cabo por APTEEUS™ con la Asociación Les petits Mec P2 está llegando a su fin. La duplicación del gen MECP2 provoca la sobreexpresión de la proteína MeCP2, presente en todas las células del organismo. APTEEUS™ optó por utilizar fibroblastos de la piel de los pacientes para poner de manifiesto la sobreexpresión de la proteína e intentar regularla con moléculas ya utilizadas para otras indicaciones.

Entre las más de 5000 moléculas probadas durante el cribado, APTEEUS™ ha identificado varias moléculas capaces de reducir la cantidad de proteína MeCP2 en las células de 2 pacientes de la asociación.

APTEEUS™ está recopilando actualmente datos sobre cada una de las moléculas seleccionadas para poder juzgar su interés médico con los facultativos.

Ilustración de los resultados del cribado. El nivel de control de MeCP2 es normalmente inferior a 6.0.105mientras que las células del paciente tienen un nivel cercano a 1,0.106.

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