ION440: IONIS bringt die MDS-Community auf die nächste StufeION440: IONIS bringt die MDS-Community auf die nächste Stufe

Geschrieben von David, überprüft von Ionis

Nach der jüngsten Ankündigung von Ionis über die bevorstehende klinische Studie möchten wir weitere Informationen über diese Studie zur Verfügung stellen. Für Familien, die erwägen, ihr Kind an einer klinischen Prüfung teilnehmen zu lassen, ist es besonders wichtig zu wissen, was eine klinische Prüfung ist, insbesondere im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten wie dem MECP2-Gen-Duplikationssyndrom (MDS).

Eine klinische Studie (oder therapeutische Studie) ist eine Art von Forschung, die neue Behandlungsmethoden untersucht und deren Sicherheit und Auswirkungen auf den Menschen bewertet. Klinische Studien sind häufig Teil eines umfassenderen klinischen Entwicklungsprogramms. Ein klinisches Entwicklungsprogramm ist eine Reihe von klinischen Prüfungen, die in abgestuften Phasen (d. h. von Phase 1 bis Phase 3) durchgeführt werden, um festzustellen, ob potenzielle neue Medikamente oder Behandlungen sowohl ausreichend sicher als auch erheblich wirksam sind.

Im Fall von MDS wird Ionis bald eine erste klinische Studie zur Bewertung einer potenziellen neuen Behandlung namens ION440 einleiten. Die ATTUNE-Studie wurde von Ionis auf clinicaltrials.gov mit dem offiziellen Titel "A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome" angekündigt.

Lassen Sie uns entschlüsseln, was das bedeutet.

Phase-1-2-Versuch : Phase 1 stellt die erste Verabreichung eines Arzneimittels an Menschen dar (oft auch als "first-in-human"-Test bezeichnet). Phase 1 dient in erster Linie dazu, die Sicherheit und Verträglichkeit des Prüfpräparats in verschiedenen Dosen zu ermitteln; sie ist in der Regel klein und relativ schnell. In Phase-2-Studien werden weitere Nachweise für die Sicherheit erbracht, indem die Auswirkungen des neuen Arzneimittels auf eine größere Anzahl von Menschen und über einen längeren Zeitraum untersucht werden. Häufig versuchen die Forscher in Phase-2-Studien, einschließlich ATTUNE, auch zu verstehen, wie die Menschen auf verschiedene Dosen des Prüfmedikaments reagieren. Die ATTUNE-Studie ist eine Kombination aus Phase-1- und Phase-2-Studien.

Randomisiert, doppelblind, Sham-kontrolliert : Das bedeutet, dass die Teilnehmer zufällig zugewiesen werden, entweder die Behandlung mit ION440 oder eine Scheinbehandlung (keine Injektion, aber das gleiche Sedierungsverfahren wie in der Behandlungsgruppe) im Verhältnis 3:1 zu erhalten (3 Patienten, die ION440 erhalten, erhalten 1 Patienten, der ein Placebo erhält). Weder die Teilnehmer noch die Forscher wussten, wer die echte Behandlung und wer die Scheinbehandlung (Sham) erhielt.

Eine Kontrollgruppe (hier die "Sham"-Gruppe) wird häufig verwendet, wenn (1) die Anzeichen und Symptome der Krankheit von Person zu Person unterschiedlich sind (2) die natürliche Entwicklung der Studienpopulation in der Studie begrenzt ist (3) die Ziele der klinischen Studie auf eine Weise definiert werden können, die als subjektiv oder anfällig für Verzerrungen angesehen werden könnte, und (4) das Verständnis dafür, wie die rekrutierte Population auf bestimmte Arten von Verfahren reagieren wird, eingeschränkt ist, wie die Sedierung und die Lumbalpunktion, die zur Verabreichung von ION440 erforderlich sind, nur begrenzt.

Multiple Ascending Dose (MAD) : Das bedeutet, dass die Forscher verschiedenen Gruppen von Teilnehmern steigende Dosen des Medikaments verabreichen, um die Menge des Medikaments zu bestimmen, die sicher verabreicht werden kann.

Teil 1 und Teil 2 der Prüfung : ATTUNE ist in zwei Teile gegliedert. Alle Personen, die in den Test aufgenommen werden, beginnen mit Teil 1.
Im ersten Teil werden 75 % der Teilnehmer ION440 erhalten und 25 % werden etwa 36 Wochen lang eine Scheinbehandlung (Sham) erhalten. Nachdem Ionis die Sicherheitsbewertung im ersten Teil der Studie erfolgreich abgeschlossen hat, erhalten die Teilnehmer, die den ersten Teil der Studie abgeschlossen haben, die Möglichkeit, in der Erweiterungsphase (LTE), dem sogenannten zweiten Teil, 156 Wochen lang ION440 zu erhalten.

Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik : Diese Kriterien definieren die Ziele der Phase-1-2-Studie für ION440, indem sie bewerten, ob oder welche Nebenwirkungen nach der Verabreichung von ION440 beobachtet werden können, was der Körper mit ION440 macht und was ION440 mit dem menschlichen Körper macht.

Ein- und Ausschlusskriterien : Dies sind die Regeln, die bestimmen, wer an der klinischen Prüfung teilnehmen darf. In dieser Studie müssen die Teilnehmer beispielsweise männlich und zwischen 2 und 65 Jahre alt sein, eine bestätigte Diagnose des MECP2-Genduplikationssyndroms haben und in der Lage sein, alle Verfahren der Studie zu befolgen. Auch bestimmte Bedingungen können eine Person von der Teilnahme abhalten, z. B. wenn sie an einer komplexen Form des Syndroms leidet, bestimmte Gesundheitsprobleme hat oder mit anderen Medikamenten behandelt wird.

Es ist wichtig zu beachten, dass die Teilnahme an einer klinischen Prüfung freiwillig ist und die Familien jederzeit aussteigen können, wenn sie der Meinung sind, dass dies nicht im Interesse ihres Kindes ist.

Beginn der Studie : Der geschätzte Starttermin für ATTUNE ist August 2024. Dieser Zeitplan kann sich jedoch in Abhängigkeit von regulatorischen Schritten ändern, wie z. B. der Genehmigung durch die Ethikkommission, der Unterzeichnung von Verträgen und anderen spezifischen Genehmigungen, die in jedem Krankenhaus, in dem die Studie durchgeführt wird, erforderlich sind. Die Einschreibung der Patienten wird beginnen, sobald alle Genehmigungen von Ionis und dem Krankenhaus unterzeichnet wurden.

Denken Sie daran, dass klinische Studien für die Weiterentwicklung des medizinischen Wissens und die Suche nach neuen Behandlungsmethoden von entscheidender Bedeutung sind und dass sie für Einzelpersonen und Familien, die von seltenen Krankheiten betroffen sind, Hoffnung bedeuten.

ION440 ist ein experimentelles Medikament, das in keinem Land für die Vermarktung zur Behandlung irgendeiner Krankheit, einschließlich des MECP2-Genduplikationssyndroms, zugelassen ist.

Wir bereiten derzeit ein ausführliches Webinar über klinische Studien und ATTUNE vor. Die Veröffentlichung ist für Ende September 2024 geplant. Stay tuned 😉.