ION440: IONIS lleva a la comunidad MDS al siguiente nivelION440: IONIS lleva a la comunidad MDS al siguiente nivel

Escrito por David y revisado por Ionis

Tras el reciente anuncio de Ionis sobre el próximo ensayo clínico, nos gustaría proporcionar más información sobre el ensayo. Es especialmente importante que las familias que estén pensando en inscribir a su hijo en un ensayo clínico sepan qué es un ensayo clínico, sobre todo en el contexto de enfermedades raras como el síndrome de duplicación de MECP2 (SMD).

Un ensayo clínico (o ensayo terapéutico) es un tipo de investigación que estudia nuevos tratamientos y evalúa su seguridad y efectos en humanos. Los ensayos clínicos suelen formar parte de un programa de desarrollo clínico más amplio. Un programa de desarrollo clínico es una serie de ensayos clínicos realizados en fases progresivas (es decir, de la fase 1 a la fase 3) para determinar si los posibles nuevos medicamentos o tratamientos son suficientemente seguros y significativamente eficaces.

En el caso de los SMD, Ionis lanzará en breve un primer ensayo clínico para evaluar un nuevo tratamiento potencial denominado ION440. El estudio ATTUNE fue anunciado por Ionis en clinicaltrials.gov con su título oficial "A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome".

Descifremos lo que esto significa.

Prueba de fase 1-2 : La fase 1 representa la primera vez que un fármaco se administra a seres humanos (a menudo se denomina ensayo "first-in-human"). La fase 1 está diseñada principalmente para determinar la seguridad y tolerabilidad del fármaco en investigación a diferentes dosis; suele ser pequeña y relativamente rápida. Los ensayos de fase 2 aportan más pruebas de seguridad al estudiar el impacto del nuevo fármaco en un mayor número de personas durante un periodo de tiempo más largo. A menudo, en los ensayos de fase 2, incluido ATTUNE, los investigadores también intentan comprender cómo responden las personas a diferentes dosis del fármaco experimental. El ensayo ATTUNE es una combinación de ensayos de fase 1 y de fase 2.

Aleatorizado, doble ciego, controlado con simulacro: Esto significa que los participantes son asignados aleatoriamente para recibir el tratamiento con ION440 o un tratamiento simulado (sin inyección pero con el mismo procedimiento de sedación que en el grupo de tratamiento) en una proporción de 3:1 (3 pacientes que reciben ION440 por 1 paciente que recibe placebo). Ni los participantes ni los investigadores sabían quién recibía el tratamiento real y quién el simulado.

A menudo se utiliza un grupo de control (en este caso, el grupo "simulado") cuando (1) los signos y síntomas de la enfermedad son diferentes de una persona a otra (2) la historia natural de la población del ensayo es limitada (3) los objetivos del ensayo clínico pueden definirse de un modo que podría considerarse subjetivo o sujeto a sesgos y (4) se tiene un conocimiento limitado de cómo responderá la población reclutada a tipos específicos de procedimientos, como la sedación y la punción lumbar necesarias para administrar ION440, es limitado.

Dosis múltiple ascendente (DAM) : Esto significa que los investigadores administran dosis crecientes del fármaco a distintos grupos de participantes para determinar qué cantidad del fármaco puede administrarse de forma segura.

Parte 1 y parte 2 de la prueba : ATTUNE se divide en dos partes. Todos los aceptados en la prueba empezarán por la parte 1.
En la primera parte, 75 % de los participantes recibirán ION440 y 25 % recibirán un tratamiento simulado durante aproximadamente 36 semanas. Una vez que Ionis haya completado con éxito la evaluación de seguridad en la primera parte del ensayo, los participantes que hayan completado la primera parte del ensayo tendrán la oportunidad de recibir ION440 durante 156 semanas en la fase de extensión (LTE), conocida como la segunda parte.

Seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica : Estos criterios definen los objetivos del estudio de fase 1-2 para ION440 evaluando si pueden observarse efectos adversos tras la administración de ION440, o cuáles, lo que el cuerpo hace a ION440 y lo que ION440 hace al cuerpo humano.

Criterios de inclusión y exclusión : Estas normas determinan quién puede participar en el ensayo clínico. Por ejemplo, en este ensayo, los participantes deben ser varones, tener entre 2 y 65 años, tener un diagnóstico confirmado de síndrome de duplicación del gen MECP2 y ser capaces de seguir todos los procedimientos del estudio. Ciertas condiciones también pueden impedir que una persona participe, como tener una forma compleja del síndrome, padecer ciertos problemas de salud o estar en tratamiento con otros fármacos.

Es importante señalar que la participación en un ensayo clínico es voluntaria y que las familias pueden retirarse en cualquier momento si consideran que no es lo mejor para su hijo.

Inicio del estudio : La fecha estimada de inicio de ATTUNE es agosto de 2024. Sin embargo, este calendario puede cambiar en función de los hitos regulatorios, como la aprobación ética, la firma del contrato y otras aprobaciones específicas requeridas en cada hospital donde se llevará a cabo el estudio. La inscripción de pacientes comenzará una vez que Ionis y el hospital hayan firmado todas las aprobaciones.

No olvides que los ensayos clínicos son esenciales para avanzar en el conocimiento médico y encontrar nuevos tratamientos, y que aportan esperanza a las personas y familias afectadas por enfermedades raras.

ION440 es un medicamento en investigación cuya comercialización no ha sido aprobada como tratamiento de ninguna enfermedad, incluido el síndrome de duplicación del gen MECP2, en ningún país.

Actualmente estamos preparando un seminario web detallado sobre ensayos clínicos y ATTUNE. Su publicación está prevista para finales de septiembre de 2024. Permanezca atento 😉