ION440: IONIS przenosi społeczność MDS na wyższy poziomION440: IONIS przenosi społeczność MDS na wyższy poziom

Napisany przez Davida i sprawdzony przez Ionisa

W związku z niedawnym ogłoszeniem przez firmę Ionis dotyczącym nadchodzącego badania klinicznego, chcielibyśmy przedstawić dalsze informacje na jego temat. Szczególnie ważne jest, aby rodziny rozważające włączenie dziecka do badania klinicznego wiedziały, czym jest badanie kliniczne, zwłaszcza w kontekście rzadkich chorób, takich jak zespół duplikacji MECP2 (MDS).

Badanie kliniczne (lub badanie terapeutyczne) jest rodzajem badania, które bada nowe metody leczenia i ocenia ich bezpieczeństwo oraz wpływ na ludzi. Badania kliniczne są często częścią szerszego programu rozwoju klinicznego. Program rozwoju klinicznego to seria badań klinicznych przeprowadzanych w fazach progresywnych (tj. od fazy 1 do fazy 3) w celu ustalenia, czy potencjalne nowe leki lub terapie są zarówno wystarczająco bezpieczne, jak i znacząco skuteczne.

W przypadku MDS, Ionis wkrótce rozpocznie pierwsze badanie kliniczne mające na celu ocenę potencjalnego nowego leczenia o nazwie ION440. Badanie ATTUNE zostało ogłoszone przez Ionis na stronie clinicaltrials.gov pod oficjalnym tytułem "A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome".

Rozszyfrujmy, co to oznacza.

Faza 1-2 testu : Faza 1 oznacza pierwsze podanie leku ludziom (często określane jako "pierwsze badanie na ludziach"). Faza 1 ma przede wszystkim na celu określenie bezpieczeństwa i tolerancji badanego leku w różnych dawkach; jest na ogół niewielka i stosunkowo szybka. Badania fazy 2 dostarczają dalszych dowodów bezpieczeństwa poprzez badanie wpływu nowego leku na większą liczbę osób w dłuższym okresie czasu. Często w badaniach fazy 2, w tym ATTUNE, badacze starają się również zrozumieć, w jaki sposób ludzie reagują na różne dawki eksperymentalnego leku. Badanie ATTUNE jest połączeniem badań fazy 1 i fazy 2.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie Sham: Oznacza to, że uczestnicy zostali losowo przydzieleni do leczenia ION440 lub leczenia pozorowanego (bez wstrzyknięcia, ale z taką samą procedurą sedacji jak w grupie leczonej) w stosunku 3:1 (3 pacjentów otrzymujących ION440 do 1 pacjenta otrzymującego placebo). Ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzieli, kto otrzymał prawdziwe leczenie, a kto pozorowane.

Grupa kontrolna (tutaj grupa "pozorowana") jest często używana, gdy (1) oznaki i objawy choroby różnią się w zależności od osoby (2) naturalna historia badanej populacji jest ograniczona (3) cele badania klinicznego można zdefiniować w sposób, który można uznać za subiektywny lub podlegający stronniczości oraz (4) istnieje ograniczone zrozumienie, w jaki sposób rekrutowana populacja zareaguje na określone rodzaje procedur, takie jak sedacja i nakłucie lędźwiowe wymagane do podania ION440, jest ograniczona.

Wielokrotna dawka rosnąca (MAD) : Oznacza to, że badacze podają coraz większe dawki leku różnym grupom uczestników w celu ustalenia, ile leku można bezpiecznie podać.

Część 1 i część 2 testu : ATTUNE jest podzielony na dwie części. Wszyscy przyjęci do programu rozpoczną od części 1.
W części pierwszej 75 % uczestników będzie otrzymywać ION440, a 25 % będzie otrzymywać leczenie pozorowane przez około 36 tygodni. Po pomyślnym zakończeniu przez Ionis oceny bezpieczeństwa w pierwszej części badania, uczestnicy, którzy ukończyli pierwszą część badania, będą mieli możliwość otrzymywania ION440 przez 156 tygodni w fazie przedłużenia (LTE), znanej jako druga część.

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka, farmakodynamika : Kryteria te określają cele badania fazy 1-2 dla ION440 poprzez ocenę, czy lub jakie działania niepożądane można zaobserwować po podaniu ION440, co organizm robi z ION440 i co ION440 robi z ludzkim ciałem.

Kryteria włączenia i wyłączenia : Zasady te określają, kto może wziąć udział w badaniu klinicznym. Na przykład w tym badaniu uczestnicy muszą być płci męskiej, w wieku od 2 do 65 lat, mieć potwierdzoną diagnozę zespołu duplikacji genu MECP2 i być w stanie przestrzegać wszystkich procedur badania. Pewne warunki mogą również uniemożliwić udział w badaniu, takie jak złożona postać zespołu, określone problemy zdrowotne lub leczenie innymi lekami.

Ważne jest, aby pamiętać, że udział w badaniu klinicznym jest dobrowolny, a rodziny mogą wycofać się w dowolnym momencie, jeśli uznają, że nie leży to w najlepszym interesie ich dziecka.

Rozpoczęcie badania : Szacowana data rozpoczęcia badania ATTUNE to sierpień 2024 roku. Harmonogram ten może jednak ulec zmianie w zależności od etapów regulacyjnych, takich jak zatwierdzenie etyczne, podpisanie umowy i inne szczegółowe zatwierdzenia wymagane w każdym szpitalu, w którym prowadzone będzie badanie. Rekrutacja pacjentów rozpocznie się po podpisaniu wszystkich zgód przez Ionis i szpital.

Nie zapominaj, że badania kliniczne mają zasadnicze znaczenie dla rozwoju wiedzy medycznej i znajdowania nowych metod leczenia, a także dają nadzieję osobom i rodzinom dotkniętym rzadkimi chorobami.

ION440 jest badanym produktem leczniczym, który nie został dopuszczony do obrotu jako lek na jakąkolwiek chorobę, w tym zespół duplikacji genu MECP2, w żadnym kraju.

Obecnie przygotowujemy szczegółowe webinarium na temat badań klinicznych i ATTUNE. Jego publikacja planowana jest na koniec września 2024 roku. Bądź na bieżąco 😉