ION440: IONIS porta la comunità MDS a un livello superioreION440: IONIS porta la comunità MDS a un livello superiore

Scritto da David e controllato da Ionis

A seguito del recente annuncio di Ionis sulla sperimentazione clinica in corso, desideriamo fornire ulteriori informazioni sulla sperimentazione. Per le famiglie che stanno pensando di iscrivere il proprio figlio a una sperimentazione clinica è particolarmente importante sapere che cos'è una sperimentazione clinica, soprattutto nel contesto di malattie rare come la sindrome da duplicazione di MECP2 (MDS).

Una sperimentazione clinica (o sperimentazione terapeutica) è un tipo di ricerca che studia nuovi trattamenti e ne valuta la sicurezza e gli effetti sull'uomo. Le sperimentazioni cliniche sono spesso parte di un più ampio programma di sviluppo clinico. Un programma di sviluppo clinico è una serie di studi clinici condotti in fasi progressive (dalla fase 1 alla fase 3) per determinare se i potenziali nuovi farmaci o trattamenti sono sufficientemente sicuri e significativamente efficaci.

Nel caso delle SMD, Ionis lancerà presto un primo studio clinico per valutare un nuovo potenziale trattamento chiamato ION440. Lo studio ATTUNE è stato annunciato da Ionis su clinicaltrials.gov con il titolo ufficiale "A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome".

Decifriamo cosa significa.

Fase 1-2 del test : La fase 1 rappresenta la prima volta che un farmaco viene somministrato all'uomo (spesso definita sperimentazione "first-in-human"). La Fase 1 è principalmente finalizzata a determinare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in sperimentazione a dosi diverse; è generalmente di piccole dimensioni e relativamente rapida. Le sperimentazioni di fase 2 forniscono ulteriori prove di sicurezza studiando l'impatto del nuovo farmaco su un numero maggiore di persone per un periodo di tempo più lungo. Spesso, negli studi di fase 2, tra cui ATTUNE, i ricercatori cercano anche di capire come le persone rispondono a dosi diverse del farmaco sperimentale. Lo studio ATTUNE è una combinazione di studi di fase 1 e di fase 2.

Randomizzato, in doppio cieco, controllato con Sham: Ciò significa che i partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere il trattamento con ION440 o un trattamento sham (nessuna iniezione ma la stessa procedura di sedazione del gruppo di trattamento) in un rapporto 3:1 (3 pazienti che ricevono ION440 e 1 paziente che riceve il placebo). Né i partecipanti né i ricercatori sapevano chi stesse ricevendo il trattamento vero e proprio e chi quello sham.

Un gruppo di controllo (in questo caso il gruppo "sham") viene spesso utilizzato quando (1) i segni e i sintomi della malattia sono diversi da una persona all'altra (2) la storia naturale della popolazione in studio è limitata (3) gli obiettivi della sperimentazione clinica possono essere definiti in un modo che potrebbe essere considerato soggettivo o soggetto a bias e (4) c'è una comprensione limitata di come la popolazione reclutata risponderà a specifici tipi di procedure, come la sedazione e la puntura lombare necessarie per la somministrazione di ION440.

Dose ascendente multipla (MAD) : Ciò significa che i ricercatori somministrano dosi crescenti di farmaco a diversi gruppi di partecipanti per determinare la quantità di farmaco che può essere somministrata in modo sicuro.

Parte 1 e parte 2 del test : ATTUNE è diviso in due parti. Tutti coloro che sono stati ammessi alla sperimentazione inizieranno con la prima parte.
Nella prima parte, 75 % di partecipanti riceveranno ION440 e 25 % riceveranno un trattamento sham per circa 36 settimane. Una volta che Ionis avrà completato con successo la valutazione della sicurezza nella prima parte dello studio, i partecipanti che avranno completato la prima parte dello studio avranno l'opportunità di ricevere ION440 per 156 settimane nella fase di estensione (LTE), nota come seconda parte.

Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica : Questi criteri definiscono gli obiettivi dello studio di fase 1-2 per ION440, valutando se o quali effetti avversi possono essere osservati dopo la somministrazione di ION440, cosa fa l'organismo a ION440 e cosa fa ION440 al corpo umano.

Criteri di inclusione e di esclusione : Queste regole determinano chi può partecipare alla sperimentazione clinica. Per esempio, in questo studio i partecipanti devono essere maschi, avere un'età compresa tra i 2 e i 65 anni, avere una diagnosi confermata di sindrome da duplicazione del gene MECP2 ed essere in grado di seguire tutte le procedure dello studio. Alcune condizioni possono impedire la partecipazione, ad esempio avere una forma complessa della sindrome, soffrire di alcuni problemi di salute o essere in trattamento con altri farmaci.

È importante notare che la partecipazione a uno studio clinico è volontaria e che le famiglie possono ritirarsi in qualsiasi momento se ritengono che non sia nell'interesse del loro bambino.

Inizio dello studio : La data di inizio prevista per ATTUNE è agosto 2024. Tuttavia, questa tempistica potrebbe cambiare a seconda delle tappe normative, come l'approvazione etica, la firma del contratto e altre approvazioni specifiche richieste in ogni ospedale in cui verrà condotto lo studio. L'arruolamento dei pazienti inizierà una volta che tutte le approvazioni saranno state firmate da Ionis e dall'ospedale.

Non dimenticate che le sperimentazioni cliniche sono essenziali per far progredire le conoscenze mediche e trovare nuovi trattamenti, e che portano speranza alle persone e alle famiglie colpite da malattie rare.

ION440 è un medicinale in fase di sperimentazione che non è stato approvato per la commercializzazione come trattamento per alcuna malattia, compresa la sindrome da duplicazione del gene MECP2, in nessun Paese.

Stiamo preparando un webinar dettagliato sugli studi clinici e ATTUNE. Il rilascio è previsto per la fine di settembre 2024. Restate sintonizzati 😉