Μελέτη επανατοποθέτησης φαρμάκων APTEEUS™.

Η πρώτη φάση του έργου που διεξήγαγε η APTEEUS™ με την ένωση Les Petits Mec P2 πλησιάζει στο τέλος της. Ο διπλασιασμός του γονιδίου MECP2 οδηγεί σε υπερέκφραση της πρωτεΐνης MeCP2 που υπάρχει σε όλα τα κύτταρα του σώματος. Η APTEEUS™ επέλεξε να χρησιμοποιήσει ινοβλάστες από το δέρμα των ασθενών για να αναδείξει την υπερέκφραση της πρωτεΐνης και να προσπαθήσει να τη ρυθμίσει με μόρια που χρησιμοποιούνται ήδη για άλλες ενδείξεις.

Μεταξύ περισσότερων από 5.000 μορίων που εξετάστηκαν σε μια διαλογή, το APTEEUS™ εντόπισε αρκετά μόρια ικανά να μειώσουν την ποσότητα της πρωτεΐνης MeCP2 στα κύτταρα 2 ασθενών της ένωσης.

Το APTEEUS™ συλλέγει επί του παρόντος δεδομένα για καθένα από τα επιλεγμένα μόρια, ώστε να μπορούμε να αξιολογήσουμε την ιατρική τους αξία με τους γιατρούς.

Απεικόνιση των αποτελεσμάτων του ελέγχου. Το επίπεδο ελέγχου MeCP2 είναι κανονικά κάτω από 6.0.105ενώ τα κύτταρα των ασθενών έχουν επίπεδο κοντά στο 1.0.106.

Άλλα δημοσιευμένα άρθρα

Δημοσιευμένα βίντεο

Ο Aleix και οι γονείς του μιλούν για τη ζωή τους με το σύνδρομο

Ενημερωτικό δελτίο

Εγγραφείτε στο ενημερωτικό δελτίο για να ενημερώνεστε για τις δράσεις μας και τις επιστημονικές εξελίξεις σχετικά με το σύνδρομο.

Έντυπο ενημερωτικού δελτίου FR
elΕλληνικά