Badanie repozycjonowania leku APTEEUS™.

Pierwsza faza projektu prowadzonego przez APTEEUS™ wraz ze stowarzyszeniem Les Petits Mec P2 dobiega końca. Duplikacja genu MECP2 prowadzi do nadekspresji białka MeCP2 obecnego we wszystkich komórkach organizmu. APTEEUS™ zdecydował się wykorzystać fibroblasty ze skóry pacjentów, aby podkreślić nadekspresję białka i podjąć próbę jego regulacji za pomocą cząsteczek już stosowanych w innych wskazaniach.

Spośród ponad 5000 cząsteczek przetestowanych w badaniu przesiewowym, APTEEUS™ zidentyfikował kilka cząsteczek zdolnych do zmniejszenia ilości białka MeCP2 w komórkach 2 pacjentów w stowarzyszeniu.

APTEEUS™ zbiera obecnie dane na temat każdej z wybranych cząsteczek, abyśmy mogli ocenić ich wartość medyczną wraz z lekarzami.

Ilustracja wyników badań przesiewowych. Poziom kontrolny MeCP2 jest zwykle niższy niż 6,0,10.5podczas gdy komórki pacjenta mają poziom zbliżony do 1,0,106.

Inne opublikowane artykuły

Opublikowane materiały wideo

Aleix i jego rodzice opowiadają o swoim życiu z syndromem

Newsletter

Zapisz się do newslettera, aby być na bieżąco z naszymi działaniami i postępami naukowymi dotyczącymi zespołu.

Formularz biuletynu FR
pl_PLPolski