Pierwsza faza projektu prowadzonego przez APTEEUS™ wraz ze stowarzyszeniem Les Petits Mec P2 dobiega końca. Duplikacja genu MECP2 prowadzi do nadekspresji białka MeCP2 obecnego we wszystkich komórkach organizmu. APTEEUS™ zdecydował się wykorzystać fibroblasty ze skóry pacjentów, aby podkreślić nadekspresję białka i podjąć próbę jego regulacji za pomocą cząsteczek już stosowanych w innych wskazaniach.
Spośród ponad 5000 cząsteczek przetestowanych w badaniu przesiewowym, APTEEUS™ zidentyfikował kilka cząsteczek zdolnych do zmniejszenia ilości białka MeCP2 w komórkach 2 pacjentów w stowarzyszeniu.
APTEEUS™ zbiera obecnie dane na temat każdej z wybranych cząsteczek, abyśmy mogli ocenić ich wartość medyczną wraz z lekarzami.



