Estudio de reposicionamiento de fármacos APTEEUS™.

La primera fase del proyecto llevado a cabo por APTEEUS™ con la asociación Les Petits Mec P2 está llegando a su fin. La duplicación del gen MECP2 provoca la sobreexpresión de la proteína MeCP2, presente en todas las células del organismo. APTEEUS™ ha optado por utilizar fibroblastos de la piel de los pacientes para poner de manifiesto la sobreexpresión de la proteína e intentar regularla con moléculas ya utilizadas para otras indicaciones.

Entre más de 5000 moléculas probadas en un cribado, APTEEUS™ identificó varias moléculas capaces de reducir la cantidad de proteína MeCP2 en las células de 2 pacientes de la asociación.

APTEEUS™ está recopilando datos sobre cada una de las moléculas seleccionadas para poder evaluar su valor médico con los médicos.

Ilustración de los resultados del cribado. El nivel de control de MeCP2 es normalmente inferior a 6.0.105mientras que las células del paciente tienen un nivel cercano a 1.0.106.

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