La prima fase del progetto condotto da APTEEUS™ con l'associazione Les Petits Mec P2 sta per concludersi. La duplicazione del gene MECP2 porta alla sovraespressione della proteina MeCP2, presente in tutte le cellule dell'organismo. APTEEUS™ ha scelto di utilizzare i fibroblasti della pelle dei pazienti per evidenziare la sovraespressione della proteina e cercare di regolarla con molecole già utilizzate per altre indicazioni.
Tra più di 5.000 molecole testate in uno screening, APTEEUS™ ha identificato diverse molecole in grado di ridurre la quantità di proteina MeCP2 nelle cellule di 2 pazienti dell'associazione.
APTEEUS™ sta attualmente raccogliendo dati su ciascuna delle molecole selezionate, in modo da poterne valutare il valore medico con i medici.
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