Anfang dieses Jahres nahm Alvin Luk an der CRISPR Medicine Conference in Copenhagen teil, um ein Update zur HERO-Studie für das MECP2-Duplikationssyndrom zu geben. Alvins Präsentation ist für die Gemeinschaft auf YouTube verfügbar.
In diesem Video erfahren Sie mehr über Huidagenes experimentelle CRISPR-Cas13-Therapie HG204und sehen die Fortschritte beim ersten behandelten Kind, drei Monate nach Erhalt des Prüfmedikaments. Springen Sie zu Minute 26:00 für Videoaufnahmen des Patienten.
Diese frühen Ergebnisse sind sehr ermutigend und deuten weiter darauf hin, dass die Wiederherstellung der MeCP2-Proteinspiegel eine vielversprechende Strategie zur Bekämpfung von MDS sein könnte.
Ein zweites Kind wurde bereits mit HG204 behandelt, und es wird erwartet, dass bis zu sechs Patienten nacheinander in diese Studie in China aufgenommen werden.
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