A principios de año, Alvin Luk participó en la Medicina CRISPR en Copenhague para ofrecer información actualizada sobre el ensayo clínico HERO para el síndrome de duplicación del gen MECP2. Su presentación está a disposición de la comunidad en YouTube.
En este vídeo, descubrirá la terapia experimental CRISPR-Cas13 de Huidagene, HG204y la evolución del primer niño tratado, tres meses después de recibir el medicamento experimental. Nos vemos en el minuto 26:00 para ver imágenes del paciente.
Estos resultados iniciales son muy alentadores y sugieren una vez más que restaurar los niveles de proteína MeCP2 podría ser una estrategia prometedora para combatir el síndrome.
Un segundo niño ya ha sido tratado con HG204, y se espera incluir sucesivamente hasta seis pacientes en este ensayo en China.
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