Ελπιδοφόρα προκαταρκτικά αποτελέσματα από τη δοκιμή HERO για το σύνδρομο

Νωρίτερα φέτος, ο Alvin Luk συμμετείχε στο Ιατρική CRISPR στην Κοπεγχάγη για να ενημερώσει σχετικά με την κλινική δοκιμή HERO για το σύνδρομο διπλασιασμού του γονιδίου MECP2. Η παρουσίασή του είναι διαθέσιμη στην κοινότητα στο YouTube.

Σε αυτό το βίντεο, θα ανακαλύψετε την πειραματική θεραπεία CRISPR-Cas13 της Huidagene, HG204και την πρόοδο του πρώτου παιδιού που υποβλήθηκε σε θεραπεία, τρεις μήνες μετά τη λήψη του πειραματικού φαρμάκου. Τα λέμε στο λεπτό 26:00 για να δείτε εικόνες του ασθενούς.

Αυτά τα αρχικά αποτελέσματα είναι πολύ ενθαρρυντικά και υποδηλώνουν για άλλη μια φορά ότι η αποκατάσταση των επιπέδων της πρωτεΐνης MeCP2 θα μπορούσε να αποτελέσει μια πολλά υποσχόμενη στρατηγική για την καταπολέμηση του συνδρόμου.

Ένα δεύτερο παιδί έχει ήδη υποβληθεί σε θεραπεία με το HG204 και αναμένεται να συμπεριληφθούν διαδοχικά έως και έξι ασθενείς σε αυτή τη δοκιμή στην Κίνα.