Plus tôt cette année, Alvin Luk a participé à la conférence CRISPR Medicine à Copenhagen afin de présenter les nouveautés sur l’essai clinique HERO pour le syndrome de duplication du gène MECP2. Sa présentation est disponible sur YouTube pour la communauté.
Dans cette vidéo, vous découvrirez la thérapie expérimentale CRISPR-Cas13 de Huidagene, HG204, ainsi que les progrès du premier enfant traité, trois mois après avoir reçu le médicament expérimental. Rendez-vous à la minute 26:00 pour visionner des images du patient.
Ces premiers résultats sont très encourageants et suggèrent une fois de plus que restaurer les niveaux de protéine MeCP2 pourrait être une stratégie prometteuse pour lutter contre le syndrome.
Un deuxième enfant a déjà été traité avec HG204, et jusqu’à six patients devraient être inclus successivement dans cet essai en Chine.
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