Obiecujące wstępne wyniki badania HERO dla zespołu

Na początku tego roku Alvin Luk wziął udział w konkursie Medycyna CRISPR w Kopenhadze, aby przedstawić aktualne informacje na temat badania klinicznego HERO dotyczącego zespołu duplikacji genu MECP2. Jego prezentacja jest dostępna dla społeczności na YouTube.

W tym filmie odkryjesz eksperymentalną terapię CRISPR-Cas13 firmy Huidagene, HG204i postępy pierwszego leczonego dziecka, trzy miesiące po otrzymaniu eksperymentalnego leku. Do zobaczenia na minuta 26:00 aby wyświetlić obrazy pacjenta.

Te wstępne wyniki są bardzo zachęcające i po raz kolejny sugerują, że przywrócenie poziomu białka MeCP2 może być obiecującą strategią walki z zespołem.

Drugie dziecko było już leczone HG204 i oczekuje się, że do sześciu pacjentów zostanie kolejno włączonych do tego badania w Chinach.

Inne opublikowane artykuły

Opublikowane materiały wideo

Aleix i jego rodzice opowiadają o swoim życiu z syndromem

Newsletter

Zapisz się do newslettera, aby być na bieżąco z naszymi działaniami i postępami naukowymi dotyczącymi zespołu.

Formularz biuletynu FR
pl_PLPolski