All'inizio di quest'anno, Alvin Luk ha preso parte all'evento Medicina CRISPR a Copenaghen per fornire un aggiornamento sullo studio clinico HERO per la sindrome da duplicazione del gene MECP2. La sua presentazione è disponibile per la comunità su YouTube.
In questo video scoprirete la terapia sperimentale CRISPR-Cas13 di Huidagene, HG204e i progressi del primo bambino trattato, tre mesi dopo aver ricevuto il farmaco sperimentale. Ci vediamo al minuto 26:00 per visualizzare le immagini del paziente.
Questi primi risultati sono molto incoraggianti e suggeriscono ancora una volta che il ripristino dei livelli di proteina MeCP2 potrebbe essere una strategia promettente per combattere la sindrome.
Un secondo bambino è già stato trattato con HG204 e si prevede che fino a sei pazienti saranno inclusi successivamente in questo studio in Cina.
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