Μια νέα ανακάλυψη στην αναζήτηση θεραπείας: η UMass Chan χορηγεί άδεια χρήσης για την τεχνολογία siRNA  

Η Ιατρική Σχολή του UMass Chan έχει παραχωρήσει άδεια χρήσης μιας πολλά υποσχόμενης τεχνολογίας με βάση το siRNA στην M2DS, μια νεοφυή εταιρεία που στοχεύει στην προώθηση αυτής της τεχνολογίας ως θεραπεία για το σύνδρομο διπλασιασμού του γονιδίου MECP2. Αυτό σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός στην επιδίωξη της κλινικής εφαρμογής. 

Η τεχνολογία αναπτύχθηκε στο εργαστήριο της Dr Khvorova, υπό την επίβλεψη του Vignesh Hariharan. Η αρχική έρευνα χρηματοδοτήθηκε από το Cure MDS και το Rett Syndrome Research Trust. Αυτό το siRNA λειτουργεί στοχεύοντας και αποικοδομώντας το αγγελιοφόρο RNA που είναι υπεύθυνο για την υπερπαραγωγή της πρωτεΐνης MeCP2. 

Σε μελέτες σε ποντίκια, μία δόση αυτής της ένωσης έφτασε αποτελεσματικά στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό και θα απαιτούνταν μόνο μία ή δύο χορηγήσεις ετησίως. Με την αδειοδότηση αυτής της τεχνολογίας στην M2DS, το υποψήφιο φάρμακο εισέρχεται τώρα σε μια φάση όπου μπορεί να λάβει την απαραίτητη υποστήριξη για να προχωρήσει προς κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους.  

Εκτός από τις τρέχουσες κλινικές δοκιμές που διεξάγονται από την Ionis και την HuidaGene, αυτή η σημαντική ανακάλυψη θα μπορούσε να αποτελέσει μια πολλά υποσχόμενη προσθήκη στον κατάλογο των πιθανών θεραπειών για αυτή τη σπάνια και πολύπλοκη ασθένεια.