L’école de médecine UMass Chan a octroyé une licence pour une technologie prometteuse basée sur le siRNA à M2DS, une start-up visant à faire progresser cette technologie en tant que traitement du syndrome de duplication du gène MECP2. Cela marque une avancée majeure dans la poursuite vers une application clinique.
Cette technologie a été développée dans le laboratoire du Dr Khvorova, sous la direction de Vignesh Hariharan. Les premières recherches ont été menées grâce au financement de Cure MDS et du Rett Syndrome Research Trust. Ce siRNA agit en ciblant et en dégradant l’ARN messager responsable de la surproduction de la protéine MeCP2.
Dans les études menées sur des souris, une dose de ce composé a atteint efficacement le cerveau et la moelle épinière et ne nécessiterait qu’une ou deux administrations par an. Grâce à l’octroi d’une licence pour cette technologie à M2DS, le candidat médicament entre désormais dans une phase où il peut bénéficier du soutien nécessaire progresser vers des essais cliniques sur l’homme.
En plus des essais cliniques en cours menés par Ionis et HuidaGene, cette avancée majeure pourrait constituer un ajout prometteur à la liste des traitements potentiels pour cette maladie rare et complexe.
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