Nowy postęp w poszukiwaniu leczenia: UMass Chan udziela licencji na technologię siRNA  

UMass Chan School of Medicine udzieliła licencji na obiecującą technologię opartą na siRNA firmie M2DS, start-upowi mającemu na celu rozwój tej technologii w leczeniu zespołu duplikacji genu MECP2. Oznacza to duży krok naprzód w dążeniu do zastosowania klinicznego. 

Technologia została opracowana w laboratorium dr Khvorovej pod nadzorem Vignesha Hariharana. Wstępne badania zostały sfinansowane przez Cure MDS i Rett Syndrome Research Trust. Działanie siRNA polega na namierzaniu i degradacji informacyjnego RNA odpowiedzialnego za nadprodukcję białka MeCP2. 

W badaniach na myszach jedna dawka tego związku skutecznie docierała do mózgu i rdzenia kręgowego i wymagałaby tylko jednego lub dwóch podań rocznie. Dzięki licencjonowaniu tej technologii przez M2DS, kandydat na lek wchodzi obecnie w fazę, w której może otrzymać niezbędne wsparcie, aby przejść do badań klinicznych na ludziach.  

Oprócz trwających badań klinicznych prowadzonych przez Ionis i HuidaGene, ten ważny przełom może być obiecującym dodatkiem do listy potencjalnych metod leczenia tej rzadkiej i złożonej choroby.