La Facultad de Medicina Chan de la UMass ha concedido la licencia de una prometedora tecnología basada en siARN a M2DS, una start-up cuyo objetivo es hacer avanzar esta tecnología como tratamiento del síndrome de duplicación del gen MECP2. Esto supone un gran paso adelante en la búsqueda de una aplicación clínica.
La tecnología se desarrolló en el laboratorio de la Dra. Khvorova, bajo la supervisión de Vignesh Hariharan. La investigación inicial fue financiada por Cure MDS y el Rett Syndrome Research Trust. Este ARNsi actúa sobre el ARN mensajero responsable de la sobreproducción de la proteína MeCP2 y lo degrada.
En estudios con ratones, una dosis de este compuesto alcanzó eficazmente el cerebro y la médula espinal, y sólo requeriría una o dos administraciones al año. Con la licencia de esta tecnología a M2DS, el fármaco candidato entra ahora en una fase en la que puede recibir el apoyo necesario para avanzar hacia ensayos clínicos en humanos.
Además de los ensayos clínicos en curso llevados a cabo por Ionis y HuidaGene, este importante avance podría ser una prometedora adición a la lista de posibles tratamientos para esta enfermedad rara y compleja.
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