Die UMass Chan Medical School hat eine vielversprechende siRNA-basierte Technologie an das Start-up-Unternehmen M2DS lizenziert. M2DS widmet sich der Weiterentwicklung dieser Technologie zur Behandlung des MECP2-Duplikationssyndroms. Dies ist ein wichtiger Schritt bei der Umsetzung von Spitzenforschung in die klinische Praxis.
Die Technologie wurde im Labor von Dr. Khvorova entwickelt, das Projekt wurde dabei von Vignesh Hariharan geleitet. Die ersten Forschungsarbeiten konnten dank der Finanzierung durch Cure MDS und den Rett Syndrome Research Trust umgesetzt werden. Die siRNA wirkt, indem sie die Boten-RNA, die für die Überproduktion des MeCP2-Proteins verantwortlich ist, gezielt abbaut.
In Studien an Mäusen erreichte die Dosis wirksam das Gehirn und das Rückenmark und muss möglicherweise nur ein- oder zweimal jährlich verabreicht werden. Durch die Lizenzierung dieser Technologie an M2DS tritt die Therapie nun in eine Phase ein, in der sie die notwendige Unterstützung erhält, um in Richtung klinischer Studien am Menschen voranzukommen.
Zusätzlich zu den laufenden klinischen Studien von Ionis und HuidaGene könnte dieser Meilenstein eine vielversprechende Ergänzung der Pipeline potenzieller Behandlungen für diese seltene und komplexe Erkrankung darstellen.
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