Huidagene: Μια πολλά υποσχόμενη τεχνολογία CRISPR-CAS13 από την Κίνα (Σαγκάη)

Η Huidagene Therapeutics είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα τη Σαγκάη και το Νιου Τζέρσεϊ, η οποία επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, τη μηχανική και την ανάπτυξη νέων φαρμάκων που βασίζονται στην τεχνολογία CRISPR. Η εταιρεία επικεντρώνεται στις μυϊκές, οφθαλμικές και νευρολογικές διαταραχές.

Η Huidagene έχει αναπτύξει τον HG204, έναν φορέα αδενο-συνδεδεμένου ιού (AAV) που μεταφέρει ένα καινοτόμο σύμπλοκο CRISPR-Cas13 σε κύτταρα. Ειδικά σχεδιασμένος για το σύνδρομο διπλασιασμού του γονιδίου MECP2, Το HG204 αποσκοπεί στη ρύθμιση της υπερπαραγωγής της πρωτεΐνης MeCP2 με την επαγωγή της αποικοδόμησης της περίσσειας RNA MECP2. Αυτό το καινοτόμο υποψήφιο φάρμακο έχει τη δυνατότητα να θεραπεύσει το σύνδρομο διπλασιασμού του γονιδίου MECP2 με μία μόνο χορήγηση.

Ο οργανισμός μας είχε παραγωγικές συζητήσεις με τη διοίκηση της Huidagene για να μάθει περισσότερα για αυτή την καινοτόμο τεχνολογία και για το τι αντιπροσωπεύει για το μέλλον. Προκλινικές μελέτες με τη χρήση του HG204 σε ένα ανθρωποποιημένο μοντέλο ποντικού έχουν καταδείξει σημαντική μείωση της πρωτεΐνης MeCP2 και αναστροφή των συμπτωμάτων. Εκτός από το γεγονός ότι τα αποτελέσματα αυτά είναι ενθαρρυντικά, πρόκειται επίσης για τη δεύτερη απόδειξη της αναστρεψιμότητας των συμπτωμάτων του συνδρόμου μετά τη ρύθμιση των επιπέδων της πρωτεΐνης MECP2 (όπως είχε ήδη αποδειχθεί με τη χορήγηση ASO από τον καθηγητή H. Zoghbi).

Η Huidagene ολοκληρώνει επί του παρόντος τις προκλινικές μελέτες για το HG204 και προετοιμάζεται για μια κλινική δοκιμή σε ασθενείς στην Κίνα, η οποία αναμένεται να ξεκινήσει το καλοκαίρι του 2024. Εάν η μελέτη αυτή αποδειχθεί πειστική, η Huidagene σχεδιάζει να διεξάγει κλινικές δοκιμές σε άλλες χώρες, όπως οι Ηνωμένες Πολιτείες και η Ευρώπη, το 2025-2026.

Στις 31 Οκτωβρίου, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε στην HG204 χαρακτηρισμούς σπάνιας παιδιατρικής νόσου και ορφανού φαρμάκου. Αυτός ο ρυθμιστικός χαρακτηρισμός αποτελεί ένα πρώτο βήμα προς την κατεύθυνση κλινικών δοκιμών εκτός Κίνας και θα επιτρέψει την ταχύτερη εξέταση του φακέλου όταν το φάρμακο καταχωριστεί. Αν και η είδηση είναι εντελώς απροσδόκητη, φέρνει πρόσθετη ελπίδα στην κοινότητα.

Η ομάδα μας θα παραμείνει σε επαφή με την Huidagene και θα ενημερώνει την κοινότητά μας για τυχόν νέες εξελίξεις.